바스테라, FDA 희귀의약품 지정 'PAH' First-in-Class 치료제 국가과제 선정

‘VTB-10’ 임상 개발 가속

바스테라(주)는 폐동맥 고혈압(PAH, Pulmonary Arterial  Hypertension) 치료제 후보물질 ‘VTB-10’이 국가신약개발사업단(단장 박영민)이 주관하는  ‘2026년 제1차 국가신약개발사업’ 임상과제에 선정됐다고 25일 밝혔다.  

VTB-10은 2024년 선정된 국가신약개발사업단 글로벌 비임상 과제 지원을 통해 2025년 국내 식품의약품안전처 및 미국 FDA로부터 임상 1상 IND 승인을 획득했으며, 미국 FDA  희귀의약품 지정(ODD)을 받은 First-in-Class 저분자 치료제 후보물질이다. 현재  서울대학교병원에서 임상 1상이 진행 중이며, 2026년 4월부터 본격적인 약물투여가  진행되고 있다. 임상시험은 서울대학교병원 임상약리학과 장인진 교수가 시험책임자로  참여하고 있다. 

이번 국가신약개발사업 과제 선정을 통해 바스테라는 임상 1상 수행과 후속 임상 2a상 IND 신청을 위한 연구개발 지원을 받게 됐다.  

회사 측에 따르면 VTB-10은 PAH 병변에서 기능이 저하된 PRX(퍼록시레독신) 효소를 모방해 손상된 혈관 신호전달 체계를 정상화하는 기전 치료제로, 전임상 연구에서는 폐동맥 평활근세포의  비정상적 증식을 억제하고 손상된 혈관내피 재생을 촉진하는 효능을 확인했으며, 기존  혈관확장제와 차별화된 질환 조절(Disease-modifying) 가능성을 제시했다.  

최근 글로벌 제약업계에서는 혁신 PAH 치료제 시장에 대한 관심이 빠르게 확대되고 있다. 특히 소타터셉트(Sotatercept, 상품명 Winrevair™)는 임상적 성공과 함께 상업화 초기부터 시장 기대를 뛰어넘는 성과를 기록하며 PAH 치료 패러다임 변화 가능성을 
보여주고 있다. 

MSD(머크) 발표에 따르면 Winrevair™는 2026년 1분기 매출 5억 2,500만 달러를 기록하며 전년 동기 대비 88% 성장했다. 업계에서는 기존 혈관확장 중심 치료를 넘어 질환 진행 자체를 조절할 수 있는 차세대 치료제 시장이 본격적으로 확대되고 있는 것으로 평가하고 있다.  

바스테라 관계자는 “VTB-10은 기존 치료제와 차별화된 작용기전을 기반으로 폐동맥 고혈압 치료 패러다임 전환 가능성을 가진 후보물질”이라며 이번 국가신약개발사업 
선정을 계기로 임상 개발에 속도를 높이고, 글로벌 혁신신약으로 성장시키기 위한  연구개발 및 사업화 전략을 적극 추진할 계획”이라고 밝혔다.  

국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업 글로벌 경쟁력 강화를 위하여 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 2021년부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발  전주기 단계를 지원한다. 

지난  2018년 설립된 바스테라는  폐동맥 고혈압 및 난치성 질환 영역 혁신신약 개발을 추진하는 바이오텍 기업이다.