올릭스, 벡트-호러스 BBB셔틀 적용 TfR 타깃 siRNA 전임상 성과 확보

전신 투여로도 우수한 BBB 도달률 확인, 업계 경쟁력 수준의 표적 유전자 억제 효과(KD) 확보 벡트-호러스와 공동연구 성과 가시화…TfR 타깃 CNS siRNA 전임상 유효성 입증 BIO USA 등 글로벌 파트너링 무대서 사업개발 논의 본격화 예정

RNA 간섭 기술 기반 혁신신약 기업 올릭스(226950)는 프랑스 소재 바이오 기업 벡트-호러스(Vect-Horus)와의 공동연구를 통해 BBB(혈뇌장벽) 셔틀 플랫폼이 적용된 TfR 타깃 siRNA 물질에서 유의미한 전임상 데이터를 확보했다고 12일 밝혔다. 

이번 성과는 양사가 체결한 ‘물질이전 및 평가 계약(MTEA)’에 기반한 연구 결과로, 중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발의 임상 진입을 위한 사전 유효성 근거를 한층 강화했다는 점에서 의미가 있다.

앞서 양사는 벡트-호러스의 BBB 셔틀 플랫폼 VECTrans®와 올릭스의 siRNA 결합체를 활용해 CNS 전달 효능, 표적 유전자 발현 억제 효과, 주요 장기에서의 체내 분포를 종합적으로 평가하기 위한 공동연구에 착수한 바 있다. 이 연구는 단순한 기술 적합성 검증을 넘어 siRNA 기반 CNS 치료제 개발의 실질적 가능성을 조기에 확인하고, 향후 확대 협력 및 전략적 논의 기반을 구축하는 데 목적이 있다.

이번 시험에서 올릭스는 해당 BBB 셔틀-siRNA 물질이 정맥주사(IV) 및 피하주사(SC)를 통해서도 우수한 BBB 전달 가능성을 나타내는 것을 확인했다. 특히 뇌실내투여(ICV)에서 활용되는 유효 용량 수준에 상응하는 조건에서도 전신 투여 기반의 뇌 전달이 양호하게 관찰돼, CNS 질환 치료제 개발에서 비침습적 투여 접근의 가능성을 보여줬다.

아울러 해당 물질은 표적 유전자 억제(target knockdown, KD) 측면에서도 업계 수준을 상회하는 결과를 나타냈다. 이는 BBB 통과 여부를 넘어 실제 뇌 조직 내에서 치료기전과 직결되는 약효 지표를 확인한 것으로, 임상 진입을 위한 전임상 유효성을 뒷받침하는 성과로 해석된다.

이번 결과는 올릭스와 벡트-호러스 간 공동연구 파트너십이 실질적인 데이터 성과로 이어졌음을 보여준다. 특히 전신 투여만으로도 BBB 도달과 표적 억제가 가능하다는 점을 확인함에 따라, 올릭스가 추진 중인 CNS siRNA 프로그램의 개발 경쟁력을 한층 높였다는 평가다.

올릭스 관계자는 “이번 결과는 벡트-호러스의 BBB 셔틀 기술과 올릭스의 siRNA 플랫폼 간 결합 적합성을 전임상 수준에서 검증한 의미 있는 성과”라며 “정맥주사와 피하주사와 같은 전신 투여만으로도 BBB를 효과적으로 통과해 표적 유전자를 억제할 수 있는 가능성을 확인했다는 점에서, 침습적 투여에 의존하던 기존 접근의 한계를 보완하고 환자 편의성을 높이는 새로운 CNS 질환 치료 옵션으로 이어질 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

또한 “회사는 이번 성과를 2026 BIO USA에서 사업개발 자료로 적극 활용해, 잠재적 글로벌 제약·바이오 파트너들과의 협력 논의를 본격화할 계획”이라며 “전임상 데이터에 기반한 플랫폼 경쟁력과 개발 확장성을 바탕으로 전략적 제휴 기회를 모색해 나갈 것”이라고 밝혔다.

이어 "‘올릭스 2.0’ 로드맵 아래 CNS를 포함한 간 외 조직 표적 전달 플랫폼 확장에 속도를 내고 있으며, 이번 성과 역시 차세대 siRNA 치료제 포트폴리오 고도화 전략의 연장선상에 있다”며 “앞으로도 글로벌 파트너와의 협업을 통해 고부가가치 CNS 파이프라인 개발을 지속적으로 추진할 계획”이라고 덧붙였다.