“일본 줄기세포 치료 5592명·8030건 10년 데이터 공개…치료 옵션 증명”

5592명 8030건 시술 중대한 이상반응 0건 인공관절치환술 시행률 4.94% 장기 추적 결과 반복 투여 시 수술 시점 최대 49.9개월 지연 재생의료 단순 증상 완화 넘어 치료 옵션 가능성 제시

국제 성체줄기세포 심포지엄 현장.©약업신문=권혁진 기자

일본 긴자 도쿄 클리닉(Ginza Tokyo Clinic) 아라키 요시오(Araki Yoshio) 원장.©약업신문=권혁진 기자

“총 5592명을 대상으로 8030건의 줄기세포 치료가 시행된 결과, 중대한 이상반응은 단 한 건도 보고되지 않았다. 10년 추적에서는 인공관절치환술 시행률이 4.94%에 그쳤고, 반복 투여 환자는 수술까지 평균 49.9개월로 단회 투여 8.6개월 대비 뚜렷한 차이가 관찰됐다. 이제 줄기세포 치료는 증상 완화를 넘어서는 하나의 치료 옵션으로 자리 잡을 것이다.”

일본 긴자 도쿄 클리닉(Ginza Tokyo Clinic) 아라키 요시오(Araki Yoshio) 원장의 말이다. 아라키 원장은 24일 서울대학교 호암교수회관에서 열린 ‘국제 성체줄기세포 심포지엄’에 연사로 나서 ‘일본 무릎 골관절염 재생의료 10년 실제 임상 데이터(10 Years Real World Data of Regenerative Medicine for Knee Osteoarthritis in Japan)’를 주제로 발표하며 이 같이 밝혔다.

이번 결과는 2015년부터 2025년까지 일본에서 시행된 자가 지방유래 중간엽줄기세포(adipose-derived mesenchymal stem cell, ASC) 기반 무릎 관절강 내 주사 치료의 10년 리얼월드 데이터(RWD)를 기반으로 도출됐다.

임상시험이 아닌 실제 진료 환경에서 축적된 대규모 데이터로, 재생의료의 안전성과 유효성 신호를 동시에 보여준다는 점에서 주목된다.

특히 이번 결과는 재생의료가 단순한 대체 치료를 넘어, 질환 진행을 늦추고 수술 시점을 조절하는 질병 관리 전략으로 자리잡고 있음을 보여줬다. △대규모 환자군 기반 안전성 △반복 투여 중심 치료 패턴 △수술 지연 효과라는 3가지 축이 동시에 확인되면서, 향후 재생의료의 임상적 포지셔닝과 보험·제도 논의에도 영향을 미칠 가능성이 크기 때문이다.

5592명·8030건…대규모 RWD 기반 안전성 확보

아라키 원장 발표에 따르면, 치료는 환자의 복부 지방 조직을 채취해 줄기세포를 분리·배양한 뒤, 품질 검사를 거쳐 무릎 관절강 내 주사하는 방식으로 진행됐다. 해당 기간 동안 총 5592명의 환자에게 8030건의 시술이 시행됐다. 이 가운데 사망, 생명 위협, 입원, 영구 장애를 포함한 중대한 이상반응은 단 한 건도 보고되지 않았다.

경미한 이상반응은 니시하라 클리닉에서 수행된 3533건 기준 총 23건으로, 발생률은 약 0.65% 수준이었다. 대부분 무릎 통증, 관절 통증, 피하 출혈 등으로 나타났으며, 모든 사례가 1주 이내 회복됐다.

업계에선 임상시험이 아닌 실제 진료 환경에서 확보된 데이터라는 점에서 의미가 크다는 평가다. 재생의료 특성상 장기 안전성 확보가 핵심 과제로 지목돼 왔던 만큼, 이번 결과는 상업적 적용 가능성을 뒷받침하는 근거로 해석된다는 것.

평균 66세·여성 66%…실제 환자군 반영

분석 대상 환자는 총 3019명으로, 평균 연령은 약 66세였다. 여성 비율이 66%로 남성 34% 보다 높아, 실제 퇴행성 무릎 골관절염 환자군과 유사한 분포를 보였다.

투여 패턴에서도 의미 있는 변화가 확인됐다. 투여 패턴에서는 반복 투여 비중이 단회보다 높은 것으로 나타났다. 전체 환자 기준 평균 투여 횟수는 2.49회였으며, 1회 투여 비중은 43.8%로 집계됐다.

반면 2회 이상 반복 투여 환자가 절반 이상을 차지하며, 실제 임상에서는 반복 치료가 일반적인 전략으로 자리잡은 것으로 분석된다. 이는 줄기세포 치료가 누적 효과를 보여주는 지표로 해석된다.

“수술 미룬다” 10년 추적서 인공관절치환술 4.94%

유효성 측면에서는 수술 지연 효과가 핵심으로 제시됐다. 1094명을 대상으로 한 10년 추적 결과, 인공관절치환술(TKA)을 시행한 환자는 4.94%에 불과했다. 또 줄기세포 투여 후 수술까지 걸린 평균 기간은 44.5개월이었다.

특히 단회 투여와 반복 투여 간 차이가 뚜렷하게 나타났다. 단회 투여 환자의 경우 수술까지 평균 8.6개월이 소요된 반면, 반복 투여 환자는 49.9개월로 약 6배 이상 길어졌다.

다시 말해, 반복 투여가 질환 진행 억제 및 수술 지연에 중요한 변수로 작용할 가능성이 제시된 것이다.

발표에서는 기존 보존적 치료 환자의 인공관절치환술 시행률이 약 60% 수준이라는 외부 연구 결과와 비교해, 줄기세포 치료군이 3.24% 수준으로 낮았다는 점도 제시됐다. 다만, 해당 비교는 동일 코호트 기반이 아닌 외부 문헌과의 간접 비교로, 직접적인 치료 효과 우열을 단정하기에는 제한이 있다는 설명이다.

일본 재생의료 모델…‘실제 적용 데이터’ 축적

이번 데이터는 일본 재생의료 제도 하에서 의료기관 중심으로 축적된 리얼월드 데이터라는 점에서 의미가 있다. 일본에서는 제도 기반의 실제 치료 데이터가 축적되며 재생의료의 임상 적용 범위와 활용 방식에 대한 근거가 점차 쌓이고 있는 상황이다.

일본은 재생의료 안전법에 따라 의료기관이 세포 기반 치료를 직접 제공할 수 있는 구조를 갖추고 있으며, 위험도에 따라 치료계획을 심의·관리하는 체계를 운영하고 있다. 이러한 제도 환경 속에서 자가 지방유래 줄기세포 치료가 실제 진료 현장에서 지속적으로 시행되면서, 장기간 환자 데이터가 누적돼 왔다.

특히 임상시험이 아닌 실제 진료 기반에서 5592명 환자와 8030건 시술 데이터가 확보되고, 중대한 이상반응이 보고되지 않은 점은 재생의료의 안전성 프로파일을 평가하는 데 중요한 근거로 작용한다. 동시에 10년 추적을 통해 인공관절치환술 시행률과 수술까지 소요 기간까지 제시됐다는 점에서 단순 단기 효과를 넘어 장기 임상적 활용 가능성을 확인할 수 있는 데이터로 해석된다.

아라키 원장은 “자가 지방유래 줄기세포를 활용한 무릎 관절강 내 투여는 매우 우수한 안전성을 보였으며, 인공관절치환술 시행 시점을 지연시킬 수 있는 가능성을 확인했다”고 밝혔다.

한편 이번 행사는 세계줄기세포창생의학임상연구원이 주관하고 바이오스타줄기세포기술연구원이 후원했다. 바이오스타그룹 회장이자  네이처셀 라정찬 대표도 현장에 참석해 축사를 전했다.

라 대표는 “줄기세포 기술은 연구에서 실용화로 넘어가는 과정에서 수많은 기술적·임상적 한계를 극복해야 한다”면서 “네이처셀 역시 한국에서 기술을 개발한 이후 일본에서 재생의료 형태로 실제 적용을 진행하며 리얼월드 데이터를 축적해왔고, 현재는 이를 기반으로 미국 FDA 허가를 목표로 개발을 이어가고 있다”고 말했다. 이어 “이러한 한·일·미 협력 구조를 통해 난치·불치질환 치료 가능성은 점차 현실화되고 있다”고 강조했다.

또한 그는 “무릎 골관절염 분야에서 줄기세포 치료는 단순 증상 완화를 넘어 인공관절 수술을 지연하거나 예방할 수 있는 가능성을 보여주고 있다”며 “이번 행사를 통해 일본 재생의료 데이터와 국내 임상 연구 성과를 함께 확인할 수 있었다”고 덧붙였다.

네이처셀 라정찬 대표.©약업신문=권혁진 기자