툴젠과 오가노이드사이언스의 이유 있는 동거

정밀의학·신약개발 활용 가능 '유전자편집 오가노이드' 모델 기대 질병 모델 제작·약물 스크리닝 연구 서비스 등 비즈니스 플랫폼 확장 연구·임상·산업 잇는 재생의료 생태계 핵심 기술 부상

(왼쪽부터)툴젠 유종상 대표, 툴젠 구광민 성장혁신본부장, 오가노이드사이언스 오상훈 대표, 유종만 대표.©약업신문=권혁진 기자

툴젠 이노베이션 서클·오가노이드사이언스 오송캠퍼스.©약업신문=권혁진 기자

툴젠과 오가노이드사이언스의 이유 있는 동거가 시작됐다. ‘유전자편집’과 ‘오가노이드’, 차세대 바이오 산업의 두 핵심 기술이 한 공간에서 만났다. 연구를 넘어 임상과 산업까지 연결하며 바이오 산업 생태계의 한 단계 도약을 노리는 ‘한 지붕 두 가족’이 탄생했다.

오가노이드사이언스가 충북 오송에 위치한 툴젠의 연구시설 ‘툴젠 이노베이션 서클(ToolGen Innovation Circle)’에 입주하고 지난 5일 개소식을 열었다. 오가노이드사이언스는 본사까지 경기 판교에서 이곳으로 변경했다. 두 기업의 협력이 공동연구 수준을 넘어 연구 거점을 공유하는 형태로 확장된 것이다.

업계에서는 툴젠과 오가노이드사이언스의 기술 결합이 질병 모델링부터 재생의료, 정밀의학 연구를 연결하는 새로운 인프라로 자리 잡을 수 있다는 분석이 나온다.

오가노이드(Organoid)는 줄기세포 등을 이용해 사람의 장기 구조와 기능을 모사한 3차원 세포 모델을 말한다. 기존 2차원 세포 배양 시스템이나 동물 모델과 비교해 인간 생리와 병리 특성을 보다 유사하게 재현할 수 있다.

여기에 유전자편집 기술을 접목하면 특정 유전형을 설계한 오가노이드 질병 모델을 제작할 수 있다. 이는 질병의 핵심 병태생리 과정을 보다 정밀하게 재현하고 분석할 수 있는 연구 기반을 제공한다는 의미다.

툴젠의 크리스퍼-캐스9(CRISPR-Cas9) 유전자편집 기술은 표적 DNA 서열을 절단한 뒤 세포의 DNA 수선 과정을 활용해 유전자를 삽입·삭제·치환할 수 있는 대표적인 유전자편집 플랫폼이다.

툴젠은 유전자편집 원천 특허를 확보한 세계에서도 드문 기업 가운데 하나다. 주요 국가에서 30건 이상의 관련 특허를 보유하고 있다. 또 글로벌 기업과의 기술이전 계약을 포함해 20건 이상의 라이선스 계약을 체결하며 유전자편집 기술의 산업적 활용 경험이 있다.

유전자편집 × 오가노이드…차세대 질병 연구 모델 등장

두 기업의 협력이 가장 직접적인 영향을 미칠 것으로 예상되는 분야는 질병 모델링 분야다. 기존 질병 연구는 동물모델이나 2차원 세포 모델을 활용해 왔다. 그러나 인간 질환의 분자적·생리적 특성을 완전히 재현하기에는 한계가 있었다.

유전자편집 기술을 활용해 특정 돌연변이를 도입한 오가노이드는 이러한 한계를 보완할 수 있는 연구 모델이 된다. 특정 암 관련 돌연변이를 도입한 장 오가노이드나 뇌 오가노이드를 제작하면, 종양 발생 과정이나 신경퇴행성 질환의 병태생리를 인체에 더욱 가까운 조건에서 연구할 수 있게 된다.

이 접근은 질병 기전 연구뿐 아니라 신약 후보물질의 작용 기전을 분석하는 데도 활용할 수 있다. 신약개발 기업은 질환 특성을 보다 정확히 반영한 모델을 통해 후보물질의 효능과 독성 가능성을 초기 단계에서 선별적으로 평가할 수 있기 때문이다.

특히 환자 유래 세포로 제작한 오가노이드에 유전자편집 기술을 적용하면 특정 유전 변이를 반영한 맞춤형 질병 모델 구축도 가능하다. 이는 정밀의학 연구와 환자 맞춤형 치료 전략 개발에서도 중요한 연구 기반으로 활용될 수 있다. 나아가 신약개발 성공률까지 끌어올린다.

다시 말해, 이번 툴젠과 오가노이드사이언스의 ‘한 지붕 두 가족’은 유전자편집 기술과 오가노이드 기술을 하나의 연구 거점 안에서 결합함으로써, 질병 모델링과 정밀의 학 연구 수준을 한 단계 끌어올리는 기반을 마련했다고 볼 수 있다.

마치, 삼성과 애플의 음성비서 빅스비와 시리에서 챗-GPT로 넘어가는 변화.

‘비즈니스’에서도 시너지

양사에 실질적인 사업적 시너지에도 관심이 모인다. 협력 구조가 본격화되면, 툴젠은 유전자편집 기술 라이선스와 공동 연구를 통한 수익 모델을 확보할 수 있다. 오가노이드사이언스는 유전자편집이 적용된 질환 모델 제작과 약물 평가 서비스 확대를 통해 플랫폼 사업을 강화할 수 있다. 질병 모델 구축, 약물 스크리닝, 약물 반응성 분석 등 신약개발 초기 단계 연구 서비스를 제공할 수 있다는 점에서 양사 모두 사업화 기반을 넓힐 수 있다.

특히 오가노이드 기반 약물 스크리닝과 질환 모델 서비스는 글로벌 제약사 수요가 빠르게 늘고 있는 분야다. 인간 유래 세포 기반 모델을 활용한 전임상 평가가 확대되면서 신약 후보물질 검증을 위한 연구 플랫폼 시장도 함께 성장하는 흐름이다.

규제 환경도 이러한 변화에 영향을 미치고 있다. 미국 FDA는 2025년 전임상 안전성 평가에서 동물시험 의존도를 줄이고 신규접근방법(NAMs, New Approach Methodologies) 활용을 확대하겠다는 로드맵을 제시했다.

유전자편집 오가노이드 모델은 특정 질환 유전자를 정밀하게 교정한 뒤 인간 조직과 유사한 구조의 오가노이드에서 질환 특성을 재현할 수 있다는 점에서 활용 가치가 높다. 신약 후보물질의 약효 검증, 약물 반응성 분석, 바이오마커 탐색 등 다양한 전임상 연구에 활용될 수 있다. 글로벌 연구소 및 신약개발 기업을 대상으로 한 공동 연구나 연구 서비스 사업으로도 확장될 수 있다.

“연구·임상·산업 연결하는 재생의료 생태계 구축” 한목소리

행사에 참석한 주요 기업 관계자들은 재생의료 연구와 임상, 산업을 연결하는 새로운 바이오 생태계 구축에 한목소리를 냈다.

툴젠 유종상 대표는 “오가노이드사이언스는 오가노이드 기반 재생치료제와 신약개발 플랫폼을 통해 글로벌 재생의료 시장에서 의미 있는 성과를 보여왔다”며 “산업 생태계 확장에도 중요한 역할을 하고 있다”고 평가했다. 이어 “오가노이드사이언스의 오송 입주는 기술 검증 단계를 넘어 임상 개발과 상용화를 가속하는 새로운 도약의 출발점”이라며 “툴젠의 유전자 교정 기술과 오가노이드사이언스의 정밀 오가노이드 기술이 결합하면 대한민국 바이오산업의 새로운 연구 패러다임을 만들 수 있을 것”이라고 강조했다.

툴젠 구광민 성장혁신본부장은 “툴젠의 유전자 교정 기술과 오가노이드사이언스의 정밀 기술이 결합하면 동물실험을 크게 줄이면서도 신약 개발 속도를 높일 수 있을 것”이라며 “대한민국 바이오산업의 새로운 연구 모델이 될 가능성이 크다”고 말했다.

오가노이드사이언스 오상훈 대표는 “글로벌 제약바이오 산업의 지형을 바꿀 혁명은 이미 시작됐다”며 “동물대체시험법(NAMs)과 플랫폼 기반 바이오 기술이 그 변화의 중심에 있다”고 말했다.

오가노이드사이언스 유종만 대표는 “재생치료제가 빠르게 상용화되지 못한 이유는 기술이 아니라 규제·생산·임상·병원 적용까지 이어지는 전주기 생태계가 부족했기 때문”이라며 “오송 캠퍼스는 연구개발부터 생산, 임상, 실제 치료까지 연결되는 재생의료 생태계 구축의 출발점”이라고 밝혔다. 이어 “오송 프로젝트를 통해 기술을 미국·유럽·일본·동남아 등으로 확장해 재생의료의 글로벌 표준을 만드는 것이 목표”라고 말했다.

오가노이드사이언스 오송캠퍼스 개소식 현장.©약업신문=권혁진 기자