제약바이오 CGT 족쇄 푼다… DIA, 글로벌 규제 당국과 해법 찾기

식약처·FDA·EMA 총출동… 글로벌 CGT 규제 가이드라인 현주소 진단 임상 진입부터 공정 동등성 입증까지… 첩산중 세포치료제 개발 난제 푼다 임상 환자 데이터(RWD)가 신약 족쇄 푼다… 첨단바이오 규제 패러다임 전환 예고

DIA 세포·유전자 치료 서밋(Cell and Gene Therapy Summit)에 참석한 참석자들이 기념사진 촬영을 하고 있다. ©약업신문=김홍식 기자

전 세계 세포·유전자 치료제(CGT) 시장이 급성장하는 가운데, 국내 제약·바이오 기업들의 글로벌 진출을 가로막는 규제적 허들을 허물기 위해 전 세계 핵심 규제 당국과 산업계 전문가들이 서울에 집결했다.

약물정보협회(DIA)는 27일 세브란스병원 유일한홀에서 '정밀성 개척: 세포 및 유전자 치료제 개발과 혁신'을 주제로 ‘DIA 세포·유전자 치료 서밋(Cell and Gene Therapy Summit)’을 개최했다.

재생의료진흥재단(RMAF) 및 한국바이오의약품협회(KoBIA)와 공동 주최한 이번 행사는, 신약 개발의 핵심인 '환자 중심 생태계 구축'과 이를 뒷받침하기 위한 '글로벌 규제 조화(Harmonization)' 방안을 심도 있게 모색하기 위해 마련됐다.

특히, 이번 서밋은 우수한 기초 연구 역량과 임상 인프라를 갖춘 한국 기업들이 글로벌 무대로 나아가기 위해 반드시 극복해야 할 선진 규제 프레임워크를 이해하고, 기초 연구를 실제 임상으로 전환하는 전략을 가속화하는 중요한 징검다리가 될 전망이다.

"신약 개발의 중심은 환자"… 신규 모달리티 중심 생태계 집중

이날 개회사에 나선 박영주 DIA 한국·싱가포르·동남아시아 부회장은 DIA의 진화와 환자 중심 에코시스템 구축을 강하게 역설했다.

박 부회장은 "1964년 약물 정보 교환 플랫폼으로 출발한 DIA는 이제 환자, 연구자, 산업계, 지불보상자(Payer) 등 다방면의 이해관계자와 협업하는 조직으로 진화했다"며 "최근에는 세포·유전자 치료제와 같은 신규 모달리티(Modality)를 비롯해 AI, 규제 과학에 전사적 역량을 집중하고 있다"고 밝혔다.

그는 이어 이번 서밋의 기획 의도에 대해 "국내 유망 기업들이 CGT 개발 과정에서 겪는 실질적인 규제적 난관을 해소하기 위해, 글로벌이 보유한 규제 및 심사 역량을 한국에 적극적으로 소개하고자 했다"고 설명했다.

주요국 규제 당국 총출동… 글로벌 스탠다드 확립과 규제 조화

이번 서밋의 가장 큰 화두는 단연 글로벌 규제 동향의 공유다. 오전 세션(Session 1)에서는 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA), 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA), 중국 국가약품감독관리국(NMPA), 한국 식품의약품안전처(MFDS) 등 글로벌 핵심 보건 당국 관계자들이 연단에 올랐다.

EMA의 캐롤라인 포테트(Caroline Pothet) 첨단치료 및 혈액종양학 부문장, PMDA의 키시오카 야스히로(Yasuhiro Kishioka) 심사디렉터, NMPA의 젠차오 가오(Jianchao Gao) 부연구원, 그리고 한국 식약처 왕소영 세포유전자치료제과장 등은 각국의 최신 규제 프레임워크와 승인 경로, 가이드라인 업데이트를 발표했다.

이들은 CGT의 과학적, 제조학적 복잡성을 해결하기 위해 규제 기관들이 어떤 노력을 기울이고 있는지 설명하며, 각기 다른 지역 간의 '규제 조화' 트렌드를 강조했다.

CAR-T부터 자가면역질환까지… 임상 현장의 난제와 해결책

오후에 이어지는 세션 2에서는 첨단바이오의약품(ATMP)의 실제 개발 및 승인 과정에서 마주하는 장벽과 해결 사례가 심도 있게 다뤄질 예정이다.

존슨앤드존슨(J&J)의 저스트 위머스(Just Weemers) 디렉터는 글로벌 시장에서의 CAR-T 및 유전자 편집 치료제 승인 경험을 공유할 계획이다. 이어 아이큐비아(IQVIA)의 에린 피노트(Erin Finot) 부사장은 항암제를 넘어 '자가면역질환' 영역으로 확장되고 있는 CGT 개발의 새로운 프런티어를 제시한다.

세포치료제 임상 개발 과정에서 개발사들이 가장 까다로워하는 CMC(화학·제조·품질) 이슈도 다뤄진다. 블루락 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)의 패티 사차미트르(Patty Sachamitr) 부디렉터는 복합적인 제조 공정 변경 시 요구되는 제품의 '동등성' 관리 접근법을 발표해 실무자들의 이목을 집중시킬 전망이다.

또한, CTX의 황유경 대표는 파킨슨병 치료를 위한 '유전자 편집 기반 저면역성 IPSC 유래 도파민 신경세포' 개발 사례를 소개하며, 국내 혁신 플랫폼이 성공적으로 임상 단계에 진입하기 위한 전략적 고려사항을 설명할 예정이다.

RWD 패러다임 전환, 환자 데이터가 신약 혁신을 이끈다

마지막 세션 3에서는 CGT 규제 패러다임의 중대한 전환점인 '환자 데이터'의 활용 방안이 집중 조명된다.

임상 연구 및 실제 임상 현장(Real-World Use)에서 축적된 환자 데이터를 어떻게 신뢰할 수 있는 규제적 근거로 가공하여 첨단 치료제 개발을 앞당길 것인지에 대한 다각적인 토론이 진행될 예정이다. 성균관대 약대 이의경 교수와 재생의료진흥재단 박소라 이사장이 좌장을 맡은 가운데, 서울대병원 고영일 교수, 드림씨아이에스 김경순 부사장, 그리고 앞서 발표한 주요 규제 당국자들이 패널로 참여해 실사용데이터(RWD) 활용의 모범 사례와 당면 과제를 심도 있게 논의한다.

DIA 세포·유전자 치료 서밋(Cell and Gene Therapy Summit). ©약업신문=김홍식 기자

박영주 DIA 한국·싱가포르·동남아시아 부회장이 개회사를 하고 있다. ©약업신문=김홍식 기자