피알지에스앤텍, 국가신약개발재단 지원에 루게릭병 신약후보 '아미소딘' 연구 성과 국제학술지 게재

대한민국 혁신 신약 개발 분야, 글로벌 위상 높인 성과로 평가

©피알지에스앤텍

희귀유전질환 신약개발 기업 ㈜피알지에스앤텍(대표 박범준)은 현재 개발 중인 루게릭(ALS) 치료제 ‘아미소딘(Amisodin)’ 연구성과가 Nature의 자매지 바이오파마 딜메이커스(Biopharma Dealmakers) 2025년 9월호에 게재되었다고 8일 밝혔다.

아미소딘은 국가신약개발재단(KDDF)의 지원을 통해 수행 중인 과제 중 이번 호의 주제와 부합하는 우수과제로 선정돼 게재됐다. 해당 호는 ‘알츠하이머병 또는 노화/장수를 포함한 신경퇴행성 질환(Neurodegenerative disorders including Alzheimer’s disease and dementia and/or Aging/longevity)’을 주제로 발간됐다.

본지에서 소개된 아미소딘은 in vivo 효능 연구를 통해 SOD1-G93A 루게릭병 동물 모델에서 운동기능을 보존하고 생존 기간을 연장하는 효과를 보였다. 진행한 비임상 시험에서도 안전성에 유의미한 문제가 관찰되지 않음을 확인했다.

아미소딘은 루게릭병 발병 원인 단백질인 SOD1 삼량체에 선택적으로 결합하여 단백질 응집을 저해하는 혁신 신약 후보물질이다. 질환의 진행을 효과적으로 늦추는 것을 목표로 개발되고 있다. 

후속 연구를 통하여 루게릭병 환자에서 TDP-43 단백질의 과발현이 SOD1 단백질과의 상호작용을 통해 병리적 응집을 유도한다는 사실을 확인했다. 이에 따라 아미소딘은 TDP-43 연관 산발성 루게릭병(sALS) 환자에게도 적용이 가능할 것으로 판단된다.

피알지에스앤텍 박범준 대표는 “아미소딘은 세계 최초의 혁신적 치료제(first-in-class)로 가족성(fALS) 및 산발성(sALS) 루게릭병 환자 모두에게 새로운 희망을 줄 것”이라며 “이번 임상 1상 연구를 시작으로 SOD1 또는 TDP-43 병리를 모두 대상으로 하는 임상 2상의 기반을 마련할 계획”이라고 밝혔다.

피알지에스앤텍은 9월말 미국 Maryland에 위치한 CPC(Pharmaron Clinical Pharmacology Center)에서 건강한 성인을 대상으로 '아미소딘'의 안전성, 내약성, 약동학적 특성을 평가할 임상 1상을 본격적으로 시작한다.

한편 이번 연구 성과는 국가신약개발재단(KDDF)의 적극적인 지원으로 네이처 자매지에 9월 2일 게재돼 국내 혁신신약 연구개발의 글로벌 위상을 높이는 중요한 성과로 평가되고 있다. 아미소딘은 올해 1월 미국 FDA로부터 희귀질환치료제(ODD)로 지정받았으며, 9월초 Fast Track 지정신청 진행 중이다.