피알지에스앤텍, 미국 신경섬유종증 비영리단체로 임상지원금 수령

지난해 3만5천 달러를 받은 데 이어, 7만5천 달러 추가

희귀 유전질환 신약개발 전문기업 ㈜피알지에스앤텍(대표 박범준)은 4월 7일 미국의 Children’s Tumor Foundation(CTF)으로부터 7만5천 달러(한화 약 1억1천만원)의 연구지원금을 받았다고 10일 밝혔다. 

CTF는 신경섬유종증(Neurofibromatosis)과 같은 신경계 종양 질환을 앓는 환자들을 지원하고, 해당 질환의 치료법 개발을 위한 연구를 촉진하는 비영리 단체이다. 

피알지에스앤텍은 CTF로부터 연구비를 지원받는 국내에서 유일한 기업이다. 이번 지원금은 자사가 개발 중인 NF2(Neurofibromatosis type 2) 질환 치료제 ‘Trineumin’의 임상지원을 위한 것이다. 

제2형 신경섬유종증이라 알려진 NF2는 22번 염색체의 유전자 돌연변이에 의해 발생하여, 주로 신경계에 다발성 양성종양(신경초종, 수막종, 뇌실막종 등)을 유발하는 희귀 유전질환이다.

피알지에스앤텍이 개발 중인 ‘Trineumin’은 NF2의 발병기전을 정밀 타깃으로 하는 혁신적인 치료제로 평가되며, 이러한 기술적 우수성을 인정해 CTF는 2023년 총 15만 달러의 임상지원 확약을 발표한 바 있다. 피알지에스앤텍은 해당 확약으로 지난해 3만5천 달러를 받은 데 이어, 이번에 7만5천 달러를 추가로 받게 됐다.

피알지에스앤텍 임상개발본부를 맡은 김민주 이사는 “2020년부터 ‘Trineumin’의 물질개발을 본격화하였으며, 작년 식품의약품안전처(MFDS)의 승인을 받아 국내의 서울아산병원에서 환자를 대상으로 한 임상 1/2a상을 진행 중”이라면서 “올해 상반기에 미국 FDA에 임상시험계획(IND)을 제출하여, 2027년 신약허가신청(NDA)을 목표로 연구에 몰두하고 있다”고 밝혔다.

피알지에스앤텍은 희귀성 질환인 NF2를 포함해 HGPS(소아조로증), WS(성인 조로증), ALS(루게릭병) 등 다양한 희귀질환 분야에서도 주목할 만한 연구성과를 축적해가고 있다. 특히 동사의 여러 희귀질환 치료제는 미국 및 유럽의 의약품 인허가 당국으로부터 희귀성 질환 치료제로 지정받았다.

희귀성유전질환 치료제는 일반질환 신약개발 과정의 임상3상 없이 임상2상만으로 상품화가 가능한 분야다. 피알지에스앤텍은 국내 신약개발 업계에서는 보기 드문 first-in class(전 세계 미존재 신약)를 타깃하고 있다. 

피알지에스앤텍 관계자는 “오랜 기간의 연구 성과를 바탕으로 한 신약 출시가 머지않았다”라며 "특히 올해 하반기 중 IPO 신청 예정으로 회사 측은 현재 가시적이고 검증된 임상 결과의 성과로, 글로벌 희귀질환 치료제 시장에서 경쟁력을 입증해가고 있으며, 작년부터 미국과 유럽의 유수 제약사들로부터 공동연구 및 전략적 제휴에 대한 제안을 받고 있다”고 전했다.