피알지에스앤텍, 성인조로증 신약 '프로제리닌' FDA 동정적 사용 승인 후 환자 투여 개시

1년간 美 신시내티대학병원에서 환자 대상 투약‘프로제리닌'의 안전성, 약물 효과 등 확인

성인조로증(워너증후군) 치료제 ‘프로제리닌’ 이미지.©피알지에스앤텍

피알지에스앤텍(대표 박범준)은 미국 식품의약품안전처(FDA)로부터 성인조로증(워너증후군) 치료제 프로제리닌의 ‘동정적 사용’ 승인을 받은 후, 지난달 26일 환자를 대상으로 첫 약물 투여를 시작했다고 9일 밝혔다.

‘동정적 사용(Compassionate Program or Expanded Access Program)’은 임상 중인 아직 판매허가를 취득하지 못한 신약을 중증 환자 및 응급 상황에 있는 환자들에게 사용을 허가하는 제도로, 인도적 차원에서 제한적으로 이용되고 있다.

피알지에스앤텍은 2022년 임상 1상 완료 후, 작년 미국 FDA로부터 ‘프로제리닌’의 임상 2상 시험 계획(IND)과 동정적사용 승인을 받았다.

이번 약물 투여는 미국 신시내티대학병원 류마티스 내과 전문의인 데이비드 그린블라트(David Greenblatt) 박사의 제안으로 이뤄졌다.

동정적사용 승인을 받은 환자는 데이비드 그린블라트 박사에게 치료를 받았던 전형적인 성인조로증(워너증후군) 환자로, 1년간 미국 신시내티 대학병원에서 프로제리닌 약물을 투여받게 된다.

피알지에스앤텍 관계자에 따르면 성인조로증(워너증후군) 치료제 ‘프로제리닌’은 유전적 결함이나 노화에 의해 생성되는 프로제린 변이단백질에 선택적으로 결합해 핵막 손상을 완화하고 세포 노화를 억제한다. ‘프로제리닌’은 비임상시험에서 수명이 연장되고 노화 바이오마커의 회복 및 심혈관계 이상에 대한 치료 효과를 확인한 바 있다.

피알지에스앤텍 박범준 대표는 “미 FDA의 동정적 사용 승인은 정식 임상과는 성격이 다르지만 약물투여로 조로증 치료 효과 확인은 물론, ‘프로제리닌’의 미 FDA 판매허가 신청 시 진행 중에 사용할 수 있을 것으로 기대된다”고 밝혔다.