한독, 간내담관암 치료제 ‘페마자이레’ 국내 허가 획득

FGFR2 유전자 융합 또는 재배열있는 담관암 성인 환자 대상 첫 표적 치료제

한독(대표이사 김영진, 백진기)은 지난 25일 식품의약품안전처로부터 간내 담관암 치료제 페마자이레(성분명 페미가티닙)의 국내 품목 허가를 받았다고 26일 밝혔다. 페마자이레는 1회 이상 전신치료를 받은 성인에서 ’섬유아세포성장인자 수용체 2(fibroblast growth factor receptor, FGFR2)의 융합 또는 재배열이 존재하는 국소진행성 또는 전이성 담관암을 적응증으로 한다. 이 환자군 대상으로 허가를 받은 치료제로는 페마자이레가 국내 최초라는 게 회사 설명이다.

한독은 2022년 3월 글로벌 바이오파마슈티컬 회사인 인사이트와 페마자이레의 국내 허가 등록과 공급에 대한 계약을 체결했다. 페마자이레는 2021년 11월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

담관암은 그동안 1차 요법 실패 시 표준화된 2차 요법이 없어 다양한 치료제가 매우 필요한 상황이다. 담관암 치료의 최선책은 수술이지만 일반적으로 진단 시점에 수술이 가능한 환자는 20~30% 정도에 불과하다. 담관암은 수술 후에도 재발률이 60~70%로 높으며 5년 생존율이 20%가 채 되지 않는 것으로 보고되고 있다. 특히 페마자이레가 적응증을 받은 FGFR2 유전자의 융합 또는 재배열은 간내 담관암 환자의 약 10~16%에서 발생한다.

이번 페마자이레 허가는 FIGHT-202 임상 2상을 근거로 하고 있다. 오픈라벨 단일군(open-label, single-arm)으로 진행한 FIGHT-202 임상 2상에는 FGFR2 유전자의 융합 또는 재배열이 존재하는 국소진행성 또는 전이성 담관암으로 1회 이상 치료를 받은 성인 환자 107명(평균 56세)이 참여했다. 

그 결과, 1차 유효성 평가 변수인 페마자이레의 객관적 반응률(ORR)은 35.5%였으며 2차 평가 변수인 반응지속기간(DOR)의 중앙값은 7.5개월로 나타났다. 또, 무진행 생존기간(PFS)의 중앙값은 6.9개월, 전체 생존 기간(OS)의 중앙값은 21.1개월이다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 고인산혈증이었으며 대부분 낮은 중증도(Grade 1이나 2)였고 관리 가능한(Manageable) 수준이었다.

한독 김영진 회장은 “페마자이레는 새로운 치료 대안이 절실한 담관암 환자를 위한 표적항암제로 글로벌 임상로 유효성을 확인했으며 미국, 유럽, 일본에서 한국보다 먼저 사용돼왔다”며 “FGFR을 표적으로 한 담관암 치료제 중 최초 출시하는 치료제인만큼, 환자들을 위해 하루빨리 보험급여가 적용될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.