메드팩토 “바이오마커 기반 '항암 신약' 임상 성공률↑…상용 기대감 고조”

백토서팁 키트루다와 대장암 타깃 병용요법 3상 등 빅파마와 다수 임상 진행…기술력 입증

바이오마커는 항암 신약과 뗄 수 없는 짝꿍으로 알려져 있다. 실제 바이오마커를 활용해 개발된 신약들이 임상시험에서 성공률이 더 높다는 분석 결과가 발표됐다. 이에 따라 바이오마커 기반 신약개발 기업들에 관심이 쏠리고 있다.

메드팩토는 저분자화합물 및 항체를 후보물질로 하는 항암제를 개발하고 있다. 특히 바이오마커를 기반으로 암과의 작용기전을 규명해, 이를 표적으로 하는 항암 신약을 개발하고 있다. 메드팩토는 이를 통해 임상시험 성공률을 끌어올린다는 입장이다.
 

▲출처: 메드팩토 IR 자료

메드팩토는 ▲저분자화합물 TGF-β저해제 백토서팁(Vactosertib, TEW-7197) ▲BAG2 표적 항체치료제 MA-B2 ▲BAG2 바이오마커 암 진단키트 MO-B2 ▲저분자화합물 DRAK2 저해 항암 신약 MU-D201 등 다수의 파이프라인을 구축, 개발 중이다.

메드팩토의 대표적인 항암제 파이프라인 백토서팁은 지난해 12월 MSD의 키트루다와 '현미부수체안정형 전이성 또는 국소진행성 대장암(MSS-mCRC) 환자들의 대한 3차 치료제'로서 임상 3상 계약을 체결했다. 이외에도 아스트라제네카의 면역항암제 임핀지, 이마티닙, 파클리탁셀, 폴폭스 등과도 병용 임상을 진행 중으로, 글로벌 빅파마로부터 기술력을 인정받았다는 평가다.

NICE디앤비 원영빈 선임연구원의 '메드팩토 기술분석' 보고서에 따르면 백토서팁은 GSK와 릴리에서 기술 반환하거나 임상을 중단한 유사 기전의 약물보다 안전성과 유효성에서 우수한 것으로 나타났다.

릴리의 TGF-β 저해제 ‘갈루니서팁’은 간 독성으로 임상이 중단됐다. 독일 머크의 TGF-β 저해제 m7824는 긴 반감기로 인한 용량조절이 문제로 작용했다. 

반면 메드팩토의 백토서팁은 릴리의 갈루니서팁과 비교해, 표적 약물 특이성이 30배가 더 높아 이론적으로 훨씬 적은 양으로 같은 효과를 나타낼 수 있다. 또한 간 독성으로 인한 심각한 부작용이 보고된 적이 없다. 아울러 반감기가 짧아 용량조절이 수월해, 최적의 용량·용법을 치료에 적용할 수 있는 장점이 있다.
 

또한 메드팩토는 바이오마커 기반으로 항암 신약을 연구개발 하고 있어, 임상시험 성공률이 높을 것으로 전망되고 있다.

미국 바이오협회가 바이오메드트래커(BioMedtracker)의 데이터를 분석한 결과, 임상 1상에서 승인까지 종합 성공률은 바이오마커 미활용 시 8.4%, 바이오마커 활용 시 25.9%로 나타났다. 이는 3배 이상 높은 수치다.

▲임상 1상에서 2상 진입 성공률은 바이오마커 미활용 시 63%, 활용 시 76%로 나타났다. ▲임상 2상에서 3상 진입 성공률은 미활용 시 28%, 활용 시 46%로 증가가 확인됐다. 또한 ▲임상 3상에서 허가 신청(NDA/BLA) 단계 성공률은 바이오마커 미활용 시 55%, 활용 시 76%로 큰 차이를 보였다.

특히 지난 2020년 8월 FDA에서 키트루다를 높은 현미부수체 불안정성(MicroSatellite Instability-High, MSI-H)의 바이오마커 특징을 보이는 환자에게 사용을 승인했다. 이는 전통적인 발생부위에 따른 암종 분류가 아닌 암종과 관련 없이 바이오마커 양성에 따른 승인이다. 이에 따라 바이오마커의 영향력이 매우 중대해졌다.

현재 메드팩토도 조직의 TGF-β 반응유전자, 암 전이에 대한 정보를 알려주는 상피-중배엽세포이행 표지자, 순환혈액 표지자 등을 이용한 백토서팁 치료반응 예측 바이오마커들을 임상시험에서 함께 검증하고 있다.

또한 새로운 바이오마커 표적 단백질을 발굴해 이를 표적하는 항암제(항암진단키트) 파이프라인을 구축, 개발하고 있다. 아울러 BAG2을 바이오마커로 해 삼중음성유방암, 췌장암을 적응증으로 하는 항체치료제 MA-B2와 암 진단키트 MO-B2, BAG2 바이오마커 기반 삼중음성유방암(ER/PR/Her2,neu)의 전이·재발 예측 진단키트도 개발 중이다.

이러한 파이프라인 구축을 통해, 메드팩토는 동반 진단을 통한 최적 치료법 발굴, 정확한 치료 반응 확인 등, 신약개발 성공 가능성이 높아질 전망이다.

원영빈 선임연구원은 보고서를 통해 “메드팩토의 가장 앞서 개발 중인 백토서팁은 다양한 항암 치료요법과 병용 임상을 통해 기술 상용화를 진행하고 있다. 특히 머크의 키트루다와 대장암을 대상으로 병용 임상 3상을 준비 중으로 백토서팁의 상용화가 기대된다”고 전했다.

이어 “현재 임상시험 등 개발 과정에서 매출실적은 전무한 상태며, 대규모 연구개발비의 발생 등으로 적자 기조가 지속되고 있다. 그러나 차입부담이 없고 부채부담이 크지 않아 안정적인 수준을 재무안정성을 유지하고 있다”고 덧붙였다.