“항암제 개발, NDA‧BLA 계획 먼저…개발 속도 고려해야”

적응증 따른 신속허가 이용할 것…경쟁력 미확보 시 빠른 중단 필요

항암제 신약개발은 ‘End-in-mind’ 전략으로 초기부터 개발 속도를 높일 수 있도록 최종 단계인 NDA‧BLA을 미리 계획해야 성공률이 높아질 것이라고 강조됐다.

17일 코엑스 인터콘티넨탈 호텔 하모니볼룸에서 열린 2019 바이오미래포럼에서 큐어랜케어리서치 문한림 대표는 ‘경쟁력 있는 임상개발 전략을 통한 글로벌 신약 승인’ 발표를 통해 “신약 개발에 있어 성공률은 매우 중요한 요소이다. 그 중 항암제 개발은 성공률이 단 10%며, 임상2상에서 특히 실패율이 높다”며 “그럼에도 항암제 개발이 가장 활발한 이유는 타깃질환 외에도 적응증을 무궁무진하게 늘릴 수 있기 때문”이라고 설명했다.

또 “최근 항암제 개발은 임상3상이 아니어도 패스트 트랙, 가속승인, 우선 심사 과정을 통해 임상 1상, 2상에서도 승인을 받을 수 있어 항암제 분야에 관한 관심은 더 높아져 가고 있다”고 말했다.

그렇다면 FDA의 승인을 받기 위해 무엇을 염두 해야 할까. 문 대표는 “우선 해당 바이오마커나 질환을 타깃으로 한 연구 문헌을 찾아보면 최신 리뷰를 얻을 수 있다. 디자인을 만들기 위해선 최대한 많은 자료를 확인해봐야 한다”고 언급했다.

타깃의 미충족요구(unmet needs)는 어느 정도 인지, 기존 약물들의 적응증은 어떤 것인지, 처방 시 가이드라인 어떤지 등 임상 데이터를 확실히 알고 있어야 한다. ‘안전성’과 ‘효과성’을 검증받기 위해선 자료 분석 시 두 요인이 ‘좋은가 나쁜가’가 아닌 ‘예측이 되는가 안 되는가’를 따져봐야 한다고 문 대표는 설명했다.

문 대표는 “임상 데이터가 많을수록 적응증에 대한 지표가 확실해진다. 이는 신속허가 프로그램과 같은 빠른 허가를 위한 루트를 준비하는 데 큰 도움이 될 것”이라고 언급했다.

또한 가장 중요한 점으로 ‘End in mind’ 전략이 강조됐다. 그는 “개발의 최종 단계까지 어떻게 최단 시간 안에 갈 수 있을까를 생각해야 한다”며 “임상 1상, 2상순이 아닌 최종 단계인 신약허가 신청서(NDA), 생물의약품 허가신청서(BLA)부터 고려해 디자인을 설계해야 한다”고 강조했다.

더불어 유효성과 안전성 결과와 같은 내부 요인과 경쟁 물질의 개발 속도와 결과가 해당 물질보다 월등히 앞서는지, 정부나 단체 등의 지원이 충분한지 등과 같은 외부요인을 따져봐야 한다.

문 대표는 “이러한 과정을 통해 ‘to-go, no-go’를 판단해야 한다. 전체적인 측면에서 어떤 적응증을 갖고 세상에 나올 것 인가 계획을 세우면서 다른 임상에 비해 얼마나 큰 가치를 내세울 수 있는지 확신을 가져야 한다”며 경쟁력이 확보되지 않는다면 중단하는 것이 낫다“고 말했다.

특히 “임상 3상 실패는 자금의 여유가 있는 다국적 제약사에게도 회사의 존폐가 갈릴 만큼 치명적이기 때문에 바이오 벤처는 더욱이 임상 3상 이전에 빠른 결단을 내려야 한다”고 강조했다.