코아스템, 다계통위축증 줄기세포치료제 임상1상 본격 시동

루푸스, 무산소성 뇌손상, 난치성 뇌전증 등 희귀 난치성질환 치료제 연구개발 집중

줄기세포치료제 개발 전문기업인 코아스템(대표이사 김경숙)이 개발중인 다계통위축증 줄기세포치료제에 대한 임상1상을 본격화한다.

코아스템에 따르면 다계통위축증 줄기세포 치료제 'CS10BR05'의 효력평가 및 독성시험을 완료하고 2016년 식약처로부터 임상1상을 승인 받은 이후 첫 환자가 등록되며 상 임상시험이 본격적으로 시작됐다.

다계통위축증은 자율신경 실조증(기립성 저혈압, 배뇨장애, 발기부전, 만성 변비 등), 파킨슨 증상(움직임 저하, 손발 떨림 등), 소뇌성 운동 실조증상(비틀거림, 발음 부정확 등) 징후가 동반돼 나타나는 중추신경계의 신경퇴행성질환이다.

이 질환은 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 약제로는 증상 호전이 없으며, 주로 노년에 발병하는 파킨슨병과 달리 모든 연령대에서 발생한다. 특히, 파킨슨병에 비해 진행속도가 빠르고 약제나 수술적인 방법이 없는 실정이다.

코아스템에 따르면 회사가 개발한 'CS10BR05'는 자가골수유래 중간엽 줄기세포를 주성분으로 하는 시험의약품으로, 염증반응을 억제하며 신경세포의 생존 및 사멸신호 조절을 통해 신경보호작용을 하는 등 세포가 사멸하는 환경을 차단하는 효과가 기대된다.

회사 관계자는 “ 다계통위축증은 다양한 세포사멸 기전들이 연결돼 나타나기 때문에 한 가지 기전을 목표로 한 치료제는 효과가 제한적일 수밖에 없다”며 “ CS10BR05의 주성분인 중간엽 줄기세포는 다양한 인자 및 사이토카인의 분비를 통해 신경세포의 염증반응을 억제하고 신경보호작용을 나타내 세포사멸을 복합적으로 차단하는 기전을 나타내는 획기적인 효과를 갖고 있다”고 설명했다.

또 “ 치료제가 병소 부위로 잘 전달되도록 경동맥으로 투여할 수 있게 개발된 시험의약품으로 세계 최초 다계통위축증 치료제가 될 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.

이번 임상시험은 보건복지부 연구비 지원을 통해 연세대학교 신촌세브란스병원 신경과에서 소뇌형-다계통위축증 환자를 대상으로 내약성과 안전성에 대한 평가를 진행할 예정이다.

한편, 코아스템은 줄기세포 치료제 전문 기업으로 세계 최초로 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알’을 판매하고 있다.