"미래 신약개발, '혁신적 융복합'이 선도할 것"

기초과학 분야를 넘어선 게놈약학·엔지니어링 등 패러다임 변화 예측

게놈약학, 바이오정보학, 엔지니어링 등 혁신적 융복합이 신약개발과 제약산업을 선도할 수 있다고 전망됐다.

캐나다 사스캐츄완대학교 의과대 임현자 교수(지역보건 및 역학과)는 최근 제약산업정보포털에 기고한 '제약산업과 약물개발 미래'를 통해 이 같은 내용을 밝혔다.

임 교수는 "제약산업은 화학물질의 합성에 관련된 화학적 지식 뿐만 아니라 독성학, 약리학, 의학, 생물학, 미생물학, 병리학 등 생명에 대한 지식과 통계학, 경제학, 컴퓨터학 등의 지식도 동시에 필요한 기술집약적, 지식/두뇌집약적 산업"이라고 전제했다.

이어 "신약개발 둔화로 약화된 글로벌 제약사들은 신약개발 후보 질환의 특정화하고 유망하지 않는 질환의 신약 파이프라인을 정리하는 등 R&D 포트폴리오의 구조조정과 더불어 M&A를 실행함으로써 자금력 보유와 기술유입에 보다 적극적으로 나서고 있다"고 배경을 설명했다.

특히 신약개발 생산성 문제를 해결할 수 있는 과학기술 패러다임의 출현 가능하게 돼 고속 대량 스크리닝 스크리닝 (High-throughput Screening, HTS)등의 플랫폼기술로 신약개발의 효율성이 증가되고, 유전자 서열에 대한 정보가 축적되면서 맞춤의학 (Personalized Medicine)에 대한 활용도가 상승되고 있다고 부연했다.

맞춤형 신약개발 시대로 개인 유전자 판별에 따라서 적절한 약물을 선택해 적정의 용량을 적기에 투여하는 개인 맞춤 약물치료가 이뤄지며, 나아가서 출생 직후부터 성인이 됐을 때 발병할 수 있는 질병에 대한 예방의학 차원의 약물도 개발된다는 것.

이와 관련, 미국 FDA는 CDER 내에 유전체학 및 표적 치료 그룹을 구성해 개인 맞춤형 의료와 게놈약학 분야에서 신약물질의 발견과 개발, 규제 및 이용에 있어서의 게놈약학의 원리를 적용함을 확대하고 있다.

유전체학 및 표적 치료 그룹은 치료제의 시판 전 심사, 정책 개발과 규제, 그리고 교육을 통해 게놈약학과 표적화된 약물개발 전략이 약물개발의 전 단계에 걸쳐 적절하게 적용되도록 지원한다.

또한 글로벌 제약사 애보트, 노바티스, 로슈, 존슨앤존슨 등은 이미 유전자 진단기술을 보유해 게놈약학 연구를 약물 개발의 초기 단계에 적용함에 따라 보다 유망한 생체지표를 이용한 신약개발에 집중하고 있다고 부연하기도 했다.

임 교수는 최근 신약 개발 패러다임이 오픈 모델로 바뀌고 있다는 점을 '다중기능성'과 '네트워크 약리학'을 통해 소개하기도 했다.

오픈모델은 단일 타겟 (단백질 수용체)을 대상으로 제어함으로써 분자의 반응에 초점을 두는 것이 기본적인 가정이다.

많은 약물들이 하나의 타겟에만 작용하는 것이 아니라 다양한 타겟에 작용한다는 다중기능성으로 의약산업에서 다중기능의 polypharmacology drug(다중약리학 의약품)를 신약으로 개발 가능하게 됐다고 설명했다.

보다 깊고 넓은 분자의 인식작용에 대한 이해, 그리고 기능면에서 단백질 단일분자의 다중 기능성, 단백질 서열의 진화가능성 등에 관한 많은 이해가 제약산업과 생명공학 산업에 큰 통찰을 준다는 것.

또한 최근의 신개념으로 소개된 '네트워크 약리학(network pharmacology)'은 단백질 수용체의 상호작용 (단백질-단백질 상호작용 및 단백질-화합물 상호작용) 연관도 및 복잡도를 통해 약리 작용을 연구하며, 주로 단백질 수용체의 각 연결 point에 대해 물리적 화학적 생리적 상수와 연결선의 길이를 이용해 정량적 구조-효능 상관관계를 연구한다.

임현자 교수는 "신약개발의 트렌트는 바이오 의약, 세포치료 및 단백질치료, 개인맞춤형의약, 바이오시밀러 및 제네릭, 유전체의학, 신약재창출, 오픈이노베이션, 시스템 생물학 등으로 활발한 연구와 발전을 암시하고 있다"고 강조했다.

이어 "미래의 신약개발은 구조생물학, 화학, 약리학 등의 기초과학 분야를 여전히 포함한다"면서도 "이와 더불어 정교한 컴퓨터 계산, 바이오정보학, 게놈약학, 엔지니어링, 나노테크놀로지를 약물개발 과정에 통합하는 시스템 생물학, 컴퓨터 기반의 분자설계기술, 인실리코(in silico) 방법 등 혁신적, 융합적 접근방법만이 신약개발을 선도할 것으로 예상된다"고 밝혔다.