'유전자 치료제 개발 위한 남다른 절차·개발방식 필요'

규제당국 신속 허가절차 필요…제약사는 기존과 다른 생산공정 고려해야

유전자 치료제의 성공적 개발을 위해 규제당국의 신속허가 등 협조와 제약사의  다른 개발·생산 공정에 대한 고민이 필요하다고 소개됐다.

우선 마리아 크리스티나 갈리 이탈리아 보건원(Istituto Superiore di Sanita) 박사는 29일 인터콘티넨탈 코엑스 호텔에서 진행된 '2017 글로벌 바이오 컨퍼런스'에서 세포 유전자 치료제의 개발 현황과 전망을 발표했다.

마리아 박사는 "유전자 치료제는 과거 사고가 있어 유전자 치료제 시장에 위기가 왔지만 새로 시장에 출시되는 제품도 많고 임상데이터가 많이 나오고 있어 기대감을 받는 등 탄력을 받고 있는 분야"라고 소개했다.

이어 "상업적으로 성공할 수 있는 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP)은 연구단계에서 임상단계로 넘어가기 위한 중계가 가능해야 한다"며 "규제 당국은 제약사와 협의를 통해 치료제 개발을 가속시키기 위한 다양한 허가제도를 제공하고 있다"고 제시했다.

마리아 박사는 유럽의 허가 가속화 절차인 '신속개발지원제도(Priority medicine, PRIME)'를 통해 규제당국과 스폰서 대화의 장을 만들고 있다고 설명했다.

이와 함께 ATMP 개발에서 고려할 요소로 '안전성과 효능성의 균형'을 꼽으면서 "제약사, 그리고 규제당국이 공동직면한 과제는 '충분한 데이터가 존재하느냐'로 "임상시험으로, 시판허가로 갈만한 충분한 데이터가 있는지 여부를 어떻게 결정하느냐가 관건"이라고 정리했다.

더불어 "안전성 문제와 관련해서는 감염·종양형성·예측 외 분화 등 리스크가 있어  실패위험을 줄이기 위해 제재 설계에 대해 면밀히 고민해야 한다"며 "분자 구조를 이해하고 각종 변수에 대해 충분히 검토할 필요가 있다"고 부연했다.

조셉 타르노프스키 GSK R&D 부사장은 지난해 5월 유럽에서 허가·판매되고 있는 'Strimvelis'을 예로 들면서 세포치료제 개발 과정의 차별성을 설명했다.

Strimvelis는 아데노신 데아미나아제 결손에 의한 중증 복합 면역 결핍증(ADA-SCID)을 치료하기 위해 개발된 세포치료제로, Adenosine deaminase가 없는 환자 혈액에서 CD34+ 세포를 주입한 치료방법을 사용한다.

조셉 부사장은 "세포치료제 개발은 이전의 의약품 개발 방식인 대량생산과는 다른 공정으로 이뤄진다"며 "치료제 개발 과정에서도 비교동등성 실험에 많은 대상을 확보할 수 없기 때문에 다른 접근이 필요하다"고 설명했다.

이어 "Strimvelis의 경우 6시간의 짧은 유효기간을 갖고 있어 처방 직후 이식할 수 있는 곳(이탈리아 밀라노)에서 제조가 이뤄지고 있다"며 "치료제에 핵심적으로 작용하는 렌티바이러스 팩터에 대한 생산방식에 대해서도 생산공정에 대한 고민이 필요하다"고 덧붙였다.