세포치료제 유전자치료제 성공적 상업화 전략은?

IMS헬스 '혁신부터 상업화까지 보고서'

세포 및 유전자 치료제는 질병 치료, 생명 연장 및 건강 증진 효과와 더불어 만성질환의 치료기간 단축을 통해 의료자원 및 비용 감소와 같은 경제적 이익에 기여할 수 있는 가능성을 갖고 있어 세계에서 많은 관심을 받고 있는 분야다.

우리나라도 정부가 미래 성장동력으로 바이오 의약품 산업에 주목하고 국내 기업 글로벌 도약을 위해 지원할 계획이라고 밝힌 바 있다.

IMS Health Thought Leadership은 최근 발간한 백서, ‘세포 및 유전자 치료제: 혁신부터 상업화까지(Cell & Gene Therapies: Innovation to Commercialization)’를 통해 세포 및 유전자 치료제가 임상 개발에 이어 성공적으로 상용화될 수 있도록 전략 수립에 필요한 방향을 제안했다.

보고서에 따르면 세포 및 유전자 치료제는 과거 기대에 미치지 못하는 임상 결과와 부작용 등에 대한 우려 등으로 인해 저조한 성장을 이룰 수 밖에 없었다. 그러나 지난 10년 동안 임상 수준과 사회적 인식 측면에서 많은 부분이 개선돼, 2010년 첫 세포 치료제 항암백신인 프로벤지(Provenge)가 미국에서 출시됐으며 2012년 첫 유전자 치료제인 글리베라(Glybera)가 유럽에서 허가를 획득하는 성과를 이루었다.

IMS Health의 PharmaDeals 데이터 분석 결과, 세포 및 유전자치료제와 관련한 라이센스/인수합병 건수 및 계약금액이 2014년 급증해 최고치를 기록한 것으로 나타났다.

특히 소규모 바이오테크 기업들이 주도했던 과거에 비해 2014년과 2015년 상반기에는 상위 20개 기업들이 세포 및 유전자 치료제 파이프라인을 확대하려는 움직임이 관찰되면서 산업의 관심이 증대하고 있으며 또한 투자가 가속화되고 있는 것으로 분석됐다.

그러나 보고서는 해당 영역에서의 기업 경험 또는 과거 사례가 부족하고 제품 특성이 다르기 때문에 기존 의약품과는 차별화된 기획 및 진입 전략을 통한 접근이 필요하다고 강조했다.

이 보고서에서는 세포 및 유전자 치료제의 성공적인 개발 및 출시 전략을 수립하기 위해 고려할 점을 가치평가(Valuation), 급여(Reimbursement), 상업화(Commercialization) 그리고 제조와 물류(Manufacturing & Logistics) 4가지로 구분하여 분석했다.

보고서는 첫째, 적정한 가격 및 급여 책정을 위해서는 가치 평가를 통한 근거가 마련되어야 한다고 제안했다. 세포 및 유전자 치료제의 경우 비용이 높기 때문에 이를 뒷받침할 수 있는 근거자료에 대한 요구가 더욱 클 수 밖에 없으나, 임상시험에 한계가 있고 장기적 사회경제적 이익 및 비용절감 효과를 측정하기가 매우 어렵다는 것.

이에 따라 real world evidence에 기반한 데이터 활용을 통해 가치평가결과의 설득력을 높여야 하고, 국가적 차원에서 장기적인 비용 절감효과, 사회 경제적 이익을 가격 책정에 적용할 수 있는 HTA 보완이 매우 필요한 상황이라는 진단이다.

또 보고서는 비용이 높은 치료제의 의료보험급여 문제를 해결하기 위해 효과적인 재원확보방안(Funding Scheme)이 필요하다고 지적했다. 다른 치료제 대비 초기 지불비용 부담이 큰 반면, 사회경제적 효과에 대한 불확실성이 크기 때문에 지불자의 의사결정에 더욱 어려움이 따르기 때문이라는 것. 보고서는 지불자의 비용 부담과 위험을 분산시킬 수 있는 방안으로 국가기금제도(National Funding Scheme), 연금보험모형(The annuity model), 성과별지급제도(Pay for Performance)를 제시했다.

이와 함께 보고서는 성공적인 상업화 모델 수립을 위해서는 세포 및 유전자 치료제에 맞는 상업화 전략과 임상 전문성을 갖춘 영업력이 필요하다고 진단했다.

2014년 기준 세포 및 유전자 치료제 전체 파이프라인의 약 83%는 소규모 바이오테크 기업들이 차지하고 있지만 해당 바이오테크 기업들이 충분한 자본력을 보유하고 있다고 하더라도, 대부분의 경우 시장진출 경험이 부족하여 시장에서 성공하기에는 어려움이 따른다는 것.

보고서는  그 예로 덴드리온은 세포치료제 프로벤지의 실적 저조로 인해 2014년 파산을 선언하였고 올해 초 캐나다 최대 제약회사인 밸리언트가 인수했다는 점을 들고, 그들의 상업적 역량의 한계를 극복하기 위해서는 효율적인 구조 및 전략, 영업 역량, 제약 분야 경험, 자본금이 필요하다고 강조했다.

마지막으로 보고서는 세포 치료제 파이프라인의 60%를 차지하고 있는 자가유래세포 치료제(Autologous Cell Therapy)의 경우 개인 맞춤형(personalized) 치료제를 제조하면서 비용 효율성을 유지해야 한다며,  치료제 및 환자에 따라 더 효율적인 제조 및 물류 전략이 필요하다고 제안했다.