지트리비앤티,안구건조증 신약 글로벌 상품화 '가속'

식약처, 'GBT-201' 2b/3상 임상시험 IND 승인

㈜지트리비앤티가 개발중인 안구건조증 치료제(국내코드명GBT-201/미국코드명RGN-259)가 신약개발 마지막 단계인 3상 임상시험에 돌입하며,새로운 기전의 안구건조증 치료 신약이 국내 제약사로부터 나올 전망이다.

지트리비앤티는17일 식약처가안구건조증 치료제신약 GBT-201의 2b/3상 임상시험 IND(임상시험계획)을 최종 승인했다고 공시했다.

임상시험 제목은 '  안구건조증환자에서 GBT-201의 안전성과 유효성을 비교 평가하기 위한 다기관 공동, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 병행설계, 2b/3상 임상시험'이다. 

국내 제약업체가 안구건조증 치료제신약으로 임상3상까지 진입한 사례는 이번 지트리비앤티가 최초다.

이번에 허가된 2b/3상 임상시험의 프로토콜에 따르면, 지트리비앤티는 안구건조증 환자 약 360여명의 환자를 대상으로 이중눈가림 방식으로 무작위 배정된 위약대조군과 GBT-201 치료군으로 나누어 위약대비 유효한 우월성을 평가하게 된다.

지트리비앤티의 안구건조증 치료제 신약(GBT-201)은 미국에서 완료된 3차례 임상 2상 결과에서 Sign(징후의 객관적평가)과 Symptom(증상의 주관적평가)에서 모두 탐색적으로 유의한 개선 효과를 보였다. GBT-201의 차별화된치료기작과 효과는 최근 유명 해외 저널(Cornea, Expert Opinion on Biological Therapy, Clinical Ophthalmology 등)에 보고되기도 했다.

지트리비앤티가 개발 중인 안구건조증 치료제의 주요 약효 성분은 Thymosin Beta4(이하 ‘Tβ4’)로서세포이동촉진, 염증과 관련된 사이토카인이나케모카인의 조절, 줄기세포 회귀 및 성숙, 세포 및 조직의 생존 촉진 등의 효과를 가지고 있어다인성질환인 안구건조증 치료에 적합한 것으로 알려지고 있다.이런 이유로 치료 매커니즘이 제한적인 기존의 안구건조증 치료제 대비 환자들의 치료 니즈를 만족시킬 수 있을 것으로 기대된다.

더욱이 지트리비앤티는 국내뿐 아니라 미국에서도 글로벌 임상시험을 병행할 계획이어서 세계적인 신약의 탄생에 더 기대가 모아지고 있다.

지트리비앤티의 미국 내 자회사인ReGenTree는 지난 4월 미국의안과전문 CRO인 ORA Inc.와 임상개발계약을 체결하고 미국에서 올 3분기에 대규모 안구건조증 치료제 2b/3상 임상시험을 진행할 계획이다.

특히 이달 말US FDA와의 미팅(Type C Meeting)이이미 확약되어 있으며, 이 공식적인 미팅에서 미국3상 임상 프로토콜이 승인되면 바로 미국에서도 별도의 Global 임상에 진입할 계획이며, 이를 위해 미국 동부지역 유명 Eye Center 몇곳에 대한 임상시험 사이트 선정을 완료한 것으로 알려져 있다.

지트리비앤티 양원석 대표이사(미국 자회사 ReGenTree 대표이사 겸직)는 “미국 FDA는 일본이나 한국과는 달리 안구건조증 신약허가의 요건이 임상3상과 같은 확정적 임상시험 단계에서 Sign(징후의 객관적평가)과 Symptom(증상의 주관적평가) 두 가지 모두 유효성을 요구하고 있는 바, 지트리비앤티의 미국임상이 성공하게 될 경우 미국뿐만 아니라 세계 최초로 이러한 요구조건을 충족시키는 안구건조증 신약이 될 것으로 기대된다"며 "또 약 2조 4천억(출처 : 2013 Market Scope)규모의 전세계 안구건조증 치료제 시장에서 독점적이고 차별화된 시장영역을 확보할 것으로 기대된다” 고 말했다.

지트리비앤티는 국내와 미국에서 안구건조증 글로벌 개발뿐만 아니라 희귀의약품 개발에도 집중하고 있으며 이 노력의 일환으로,  미국 내 자회사인 ReGenTree, LLC를 통해 미국 FDA로부터 이미 희귀의약품으로 2013년 지정 받은 신경영양성각막염(Neurotrophic Keratopathy) 치료제에 대한 별도의 임상3상 시험도 동시에 미국에서 올 3분기에 시작할 계획이다.

이를 위해 미국 유명대학교부속 안과병원 등을 포함된 10개 이상 임상 후보 사이트에 대한 최종 확정 단계를 진행 중이다.