심평원, 약제성과평가 RWE 가이드라인 공개…실사용 근거 활용 본격화

건강보험 등재 약제 성과평가 위한 실제 근거 생성 기준 마련 희귀·중증질환 치료제 평가 신뢰성 제고 기대

건강보험심사평가원이 건강보험에 등재된 의약품의 실제 사용 성과를 보다 객관적으로 평가할 수 있도록 실제 근거(RWE) 생성 가이드라인을 마련했다.

건강보험심사평가원(원장 홍승권)은 약제성과평가에 활용되는 실제 근거(Real-World Evidence, RWE) 생성 가이드라인을 제정하고 공개했다고 밝혔다.

실제 근거는 전자건강기록(EHR), 건강보험 청구자료, 환자 등록자료(레지스트리), 건강설문조사 등 실제 진료환경에서 수집된 실제 자료(Real-World Data, RWD)를 분석해 도출한 근거를 의미한다.

최근 건강보험에 등재되는 일부 신약과 고가 치료제의 경우 임상시험 자료만으로는 실제 의료현장에서의 효과와 안전성을 충분히 확인하기 어려운 사례가 늘고 있다. 이에 따라 실제 진료환경에서 축적되는 자료를 활용해 약제의 임상적 가치를 평가하려는 필요성이 커지고 있다.

이번 가이드라인은 약제성과평가 과정에서 실제 자료를 수집·분석하고 실제 근거를 생성·보고할 때 고려해야 할 기준과 절차를 제시하기 위해 마련됐다. 해외 주요 국가에서도 실제 근거 활용 확대에 맞춰 관련 가이드라인을 운영하고 있다.

심평원은 가이드라인 개발 과정에서 이해관계자 의견수렴과 실제 자료 적용 검토를 통해 실행 가능성을 점검했으며, 이후 전문가와 제약업계 의견을 반영해 최종안을 확정했다.

가이드라인에는 △실제 자료(RWD)와 실제 근거(RWE)의 정의 △연구계획 수립 방법 △자료 품질관리 △결과 보고 기준 등이 담겼다.

심평원은 이번 가이드라인이 약제성과평가 자료 제출 시 참고 기준으로 활용될 수 있을 뿐 아니라, 실제 자료 기반의 보건의료기술평가 연구에도 폭넓게 적용될 것으로 기대하고 있다.

특히 희귀질환이나 중증질환 치료제처럼 임상 근거 확보가 제한적인 분야에서 실제 사용 결과를 보다 체계적으로 평가하는 데 도움이 될 것으로 전망했다.

홍승권 심평원장은 “약제성과평가는 치료제가 실제 임상현장에서 환자의 건강성과로 이어지는지를 확인하는 중요한 과정”이라며 “이번 가이드라인이 희귀·중증질환 등 근거의 불확실성이 큰 분야에서도 약제의 실제 사용 결과를 신뢰성 있게 평가하는 기반이 되길 기대한다”고 말했다.