환자단체 "희귀질환 치료제 신속등재 환영…치료 연속성 보장해야"

"평균 2년11개월 걸리던 급여등재 단축 기대…환자 접근성 개선 의미" "사후평가로 약가·급여 조정돼도 기존 환자 치료 중단 없어야"

한국환자단체연합회(이하 환연)가 정부가 추진 중인 '희귀질환 치료제 신속등재-사후평가 시범사업'에 대해 환영 입장을 밝히면서도, 사후평가 과정에서 환자의 치료 연속성을 보장할 수 있는 보호장치 마련을 촉구했다.

환연은 8일 논평을 내고 "이번 시범사업은 희귀질환 환자의 치료 접근성을 높이기 위한 중요한 정책적 시도라는 점에서 긍정적으로 평가한다"며 이같이 밝혔다.

앞서 보건복지부는 지난달 27일 공청회를 열고 식품의약품안전처 허가 후 100일 이내 건강보험 등재를 목표로 하는 '희귀질환 치료제 신속등재-사후평가 시범사업' 추진 방향을 공개했다.

환연은 그동안 국내 희귀질환 환자들이 건강보험 적용까지 오랜 시간을 기다려야 했다고 지적했다.

환연이 분석한 결과에 따르면 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 기간은 평균 2년 11개월에 달했으며, 일부 치료제는 3년 이상 소요된 사례도 있었다.

환연은 "희귀질환 환자들에게 건강보험 등재를 기다리는 시간은 병이 진행되는 시간"이라며 "때로는 마지막 치료 기회를 놓치는 시간이기도 하다"고 강조했다.

이어 이번 시범사업이 해외에서 일정 수준 이상 급여되고 있는 희귀질환 치료제를 대상으로 대체약제 유무, 질환의 중증도, 재정영향 등을 종합적으로 고려해 신속등재 필요성이 높은 약제를 선정하고, 허가심사와 급여평가, 약가협상을 병행 추진하는 방식이라는 점에 의미를 부여했다.

다만 시범사업 대상 범위가 제한적인 만큼 향후 본사업 단계에서는 보다 많은 희귀질환 환자들이 혜택을 받을 수 있도록 대상 기준을 유연하게 검토해야 한다고 제언했다.

특히 환연은 신속등재만큼 중요한 과제로 사후평가 과정에서의 환자 보호장치 마련을 꼽았다.

환연은 "사후평가 결과에 따라 약가나 급여기준이 조정되더라도 이미 치료를 시작해 효과를 보고 있는 환자의 치료 연속성은 보장돼야 한다"며 "영국, 프랑스, 독일, 캐나다 등 주요국도 실제임상근거(RWE)를 활용한 사후평가 체계를 운영하면서 기존 환자의 치료 연속성을 보장하는 장치를 함께 마련하고 있다"고 설명했다.

제약업계의 책임 있는 참여도 주문했다.

환연은 "신속등재 제도가 실질적인 성과를 거두기 위해서는 정부의 제도 개선 노력뿐 아니라 제약사의 적극적인 참여가 뒷받침돼야 한다"며 "제약사는 사후평가에 필요한 자료 제출과 근거 축적에도 책임 있게 협력해야 한다"고 밝혔다.

아울러 정부가 약가제도 개선방안에서 제시한 항암제 등 중증질환 혁신신약 신속등재-후평가·조정 체계 역시 조속히 구체화할 필요가 있다고 강조했다.

환연은 "암을 비롯한 중증질환 환자에게는 치료 시기가 생존과 직결된다"며 "혁신신약 접근성을 높일 수 있는 제도적 방안을 적극 마련해야 한다"고 촉구했다.

그러면서 "건강보험 등재기간을 100일로 단축하겠다는 목표와 신속등재-사후평가 체계는 의미 있는 출발"이라며 "환자 보호장치와 안정적인 사후평가 체계가 함께 마련될 때 비로소 환자들이 체감할 수 있는 제도가 될 것"이라고 밝혔다.