중앙약심, C형간염 치료제 '보세비' 희귀약지정 불인정

국내 환자수 2만명 이하인 희귀질환에 해당 안돼…해외 임상 축소는 타당성 없어

중앙약심이 길리어드의 C형 간염 치료제 '보세비'에 대한 희귀약 신청이 타당치 않다고 평가했다. 

식품의약품안전처 중앙약사심의위원회(중앙약심)는 지난 29일 공개 문서를 통해 이 같은 결과를 밝혔다.

중앙약심 약사제도분과-희귀의약품 소분과위원회는 이번달 5일  길리어드코리아의 '소포스부비르400mg, 벨파타스비르100mg, 복실라프레비르100mg(제품명 보세비)'의 희귀의약품 지정기준 적합여부에 대한 논의를 진행했다.

상정된 안건은 △환자수 산정 타당성 등에 대한 견해 △축소 신청한 효능·효과 등 타당성에 대한 견해로, 이에 대해 소분과위원회 참여위원 4명은 '모두 타당성이 없다'고 결론지었다.

참석자 발언 요약 내용에 따르면, 길리어드 측은 보세비에 대한 희귀약 신청을 하면서 지정 기준인 '2만명 이하'에 대해 '기존 치료에 실패한 환자' 또는 'C형 간염의 특정 유전자형(2~6형)' 등으로 환자를 세부 구분해 적용했다. 

우선 첫번째 환자수 산정 안건에 대해서는 회사가 제출한 환자수 추정기준·방법 등은 타당성 없다고 평가됐다. 

지정기준에 따라 국내 환자수는 질환을 기준으로 질환을 앓고 있는 환자를 기준으로 산정하는 것이 타당하다는 이유에서이다.

또한 환자수는 건강보험심사평가원 자료 등 객관적이고 공적인 자료(심평원 최근 5년간 환자수 4만4천명)를 근거로 산정하는 것이 타당하다는 의견이 있었다.

즉, 환자수는 질환 기준으로 객관적이고 공적인 자료를 근거로 '질환을 앓고 있는 환자(유병인구(母數))' 기준으로 산정해야 하므로 자체조사 등에 따라 축소하는 것은 타당하지 않다는 것.

질환을 유전자형으로 세부 구분해 환자수를 축소하거나 실패한 환자만 적용해 축소하는 등의 환자수 산정방법은 타당하지 않다는 의견도 제시됐다.

두번째 안건 역시 해외에서 임상시험 결과에 따라 허가된 효능·효과를 축소해 국내에서 희귀의약품으로 지정신청한 것은 타당성이 없다고 평가됐다.

신청한 효능·효과의 근거로서 국내 환자를 대상으로 하는 가교시험이 필요하기 때문이다. 이 과정에서 보세비에 대한 시험 면제는 타당하지 않다고 판단됐다.

한편, 길리어드 산정방법으로 임의축소된 효능효과로 허가받는 경우 해외 허가 효능효과를 근거로 국내에서 허가초과 사용을 할 수 있는지에 대해서서도 전반적으로 부정적으로 사용 가능성이 낮은것으로 결론내렸다.

이에 대해서는 △비급여로 사용하는 경우 비용부담이 커 사용이 어려울 듯 하다 △1차 치료제 사용은 힘들 것 같다 △허가초과 사용 시 심평원에서 비급여 사용으로 문제를 삼을 것 △건강보험공단에서 허가된 효능효과만 인정할 듯 하다는 등 의견이 잇따랐다.