신속 치료 필요한 희귀의약품 지정 규정 ‘대폭 손질’

식약처, 희귀의약품 신청 범위 …지정 절차 기간 등 개선

희귀 난치 질환 환자의 치료기회 확대를 위해 희귀의약품 지정과 관련된 규정이 손질된다.

식품의약품안전처는 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 희귀의약품의 지정 신청자의 범위를 확대하는 것을 주요 내용으로 하는 '희귀의약품 지정에 관한 규정'일부 개정안을 행정예고했다.

기존에는 희귀의약품 지정 신청자 범위가 의약품 제조업자 등에 한정됐으나 앞으로는 임상시험계획의 승인을 받은 자까지 희귀의약품 지정 신청자로 확대된다. 

또 그동안 희귀의약품은 행정예고 등을 거쳐 지정했으나 앞으로는 식약처 홈페이지를 통해 공고함으로써 지정 기간을 단축할 방침이다.

한편, 식약처는 희귀‧난치 질환치료제의 신속한 개발을 지원하기 위해 희귀의약품의 경우 임상시험계획 승인만으로도 희귀의약품 지정이 가능하도록 제도 개선을 추진하고 있다고 덧붙였다.

그동안은 의약품 제조업‧위탁제조판매업‧수입자만 희귀의약품으로 지정받아 제품을 개발할 수 있었으나, 앞으로는 임상시험 계획을 승인 받은 경우에도 신청이 가능하도록 관련 규정을 정비중이라는 것.

희귀 난치성 질환 환자의 치료기회 확대를 위한 희귀의약품 신청 범위 확대, 지정 절차 및 기간 단축 등의 제도 개선이 잇따라 이어지고 있다.