부광약품 'JM-010' 등 4품목 개발단계 희귀의약품 지정

부광약품이 개발한 레보도파로 유발된 이상운동증 치료제인 'JM-010(경구제)' 등 4품목이 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 JM-010(경구제), 동종지방유래 중간엽줄기세포(주사제), 바리티닙(경구제), 자가지방유래 중간엽줄기세포(주사제) 등을 개발단계 희귀의약품으로 지정한 것으로 주요 내용으로 하는 희귀의약품 지정에 관한 규정을 일부 개정고시했다.

개발단계 희귀의약품으로 지정된 부광약품은 'JM-010'(경구제)의 적응증은 '레보도파로 유발된 이상운동증'이다.

안트로젠의 '동종지방유래 중간엽줄기세포(주사제)'는 'Anti-TNF 제제에 불응인 크론병성 누공'에 적응증을 가진다.

시믹씨엠오코리아의 '바리티닙(경구제)'는 '최소 한 차례 전신요법을 진행한 진행성 또는 전이성 담도암' 치료제로 개발중이다.

알바이오의 '자가지방유래 중간엽줄기세포(주사제)'는 '패리-롬버그병 환자에서 미세지방이식술의 보조요법'을 적응증으로 한다.

식약처는 이와 함께 이미 희귀의약품으로 지정한 '이브루티닙(경구제)'의 대상질환도 변경했다. 이브루티닙의 대상질환은 △한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포 림프종 △이전에 한가지 이상의 치료를 받은 만성 림프성 백혈병 △65세 이상, 동반질환이 있으며 이전에 치료 받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병(CLL)/소림프구성 림프종(SLL) △이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 등이다.

식약처는 희귀의약품 지정을 확대함으로써 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대하고 있다.