희귀질환치료제 등 경제성평가 자료제출 생략 가능

심평원, 환자 접근성 제고 위한 신약평가 규정 개정안 사전예고 실시

앞으로는 근거생성이 어려운 희귀질환치료제 및 항암제 중에서 임상적 필요도와 제외국의 등재수준에 따라 졍제성평가 자료제출 생략이 가능해진다.

건강보험심사평가원(원장 손명세)은 2일 희귀질환치료제 등에 대한 환자의 접근성 제고를 위해 의약품의 건강보험등재 관련 평가 규정과 세부 평가기준에 대한 사전예고를 2월 2일부터 2월 21일까지 20일간 심평원 홈페이지를 통해 공개한다고 밝혔다.

이는 약가제도의 합리적 개선을 위해 2014년 12월16일자로 발표한 보건복지부의 약가제도 개선안과 행정예고 중인 '국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙' 및 '약제의 결정 및 조정기준'개정안에 대한 세부 기준을 마련한 것으로 근거 생성이 상대적으로 어려운 희귀질환치료제 등의 경제성평가 특례 대상 및 평가기준 등이 여기에 해당한다.

현재 건강보험에 등재되는 약제는 비용 대비 효과가 우수한 의약품만 선별등재하는 것을 원칙으로 하고 있어, 그동안 대체제가 없거나 환자 수가 적어 상대적으로 통계적 근거생성이 어려운 희귀질환치료제 및 항암제는 경제성평가가 곤란하여 보험등재가 지연되는 경우가 있었다.

이에 희귀질환치료제 등에 대한 대체평가 방안으로, 국가별 조정가 중 최저가 수준에서 경제성을 인정하고, 환자들의 과중한 의료비 부담을 경감하기 위해 제도 개선을 추진하게 되었다.

신설한 경제성평가 특례제도는 선별등재제도의 취지를 훼손하지 않으면서, 근거생성이 어려운 희귀질환치료제 및 항암제 중에서 임상적 필요도(대체약제 여부 등)와 제외국의 등재수준(등재국가 수) 등을 고려하여 제한적으로 적용된다.

또한, 임상적 효과 등 개선을 입증한 경우에는 신약에 대해 적정 가치를  인정함과 더불어 등재절차 간소화도 함께 추진된다.

개선을 입증한 약제는 현행 대체약제 가중평균가 수준에서 급여적정성을 인정하고 있으나, 비교약제 가격수준으로 상향하여 개선에 대한 가치를 반영한다.

등재절차 과정에서 경제성평가 없이 대체약제 가중평균가를 수용하는 조건으로 급여적정성을 인정받은 약제는 ‘그 가격의 90% 약가’를 수용하는 경우 약가협상 절차를 생략한 신속등재절차(fast track)를 거치게 됨으로써 일부 신약의 보험등재 기간을 60일 단축하는 등 환자접근성을 높일 예정이다.

이와 같이 건강보험심사평가원은 4대중증질환 보장성강화 등 정부가 추진하는 정책지원에 최선을 다하겠다고 밝혔으며, 보건복지부에서는 약가제도 개선방안에 대한 제약업계 이해를 도모하고 제도 수용성을 높이기 위해 3일 오전 10~12시 가톨릭대학교 성의회관 마리아홀에서 설명회를 개최할 예정이다.

경제성평가 자료제출 생략 가능 약제 대상(안) 다음 각 호 모두에 해당하는 약제  1. 희귀질환 치료제나 항암제로서 다음 각 목의 어느 하나에 해당하는 약제     가. 대체 가능한 다른 치료법(약제포함)이 없는 경우     나. 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우  2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당하는 약제     가. 대조군 없이 신청품 단일군 임상자료로 식품의약품안전처 허가를 받은 경우     나. 대조군이 있는 2상 임상시험으로 3상 조건부 없이 식품의약품안전처 허가를 받은 경우     다. 대상 환자가 소수로 근거 생산이 곤란하다고 위원회에서 인정되는 경우  3. 위원회에서 정한 외국조정평균가 산출의 대상국가인 외국 7개국 중 3개국 이상에서 등재된 약제