구약으로 신약을 개발하다

[기고]김성훈 교수, 약학회 심포지엄 '약물리포지셔닝'에 관하여

국내 제약사가 신약개발을 보다 쉽게 하기 위한 기존 약의 재발견, 즉 드럭리포지션(drug repositioning)이 새로운 방법으로 제시됐다.

이는 지난 23일 대한약학회가 서울교육문화회관에서 개최한 국제학술대회에서 'Drug Repositioning Emerging Paradigm for New Drug Discovery'을 주제로 한 세션에서 소개됐다.

이날 바이오비스타, 소세이 등 국내외 연구소 및 바이오 벤처기업들이 기존 약물들을 실험적으로 조합해 약물의 신규 용도를 발굴하고 있는 실제 사례가 발표됐다. 이날 좌장을 맡은 김성훈 서울대 약대 교수가 약물리포지셔닝에 대해 전한다.

약물리포지셔닝: 구약으로 신약을 개발하다

신약개발 프로그램은 임상에서의 높은 실패율과 고비용으로 인해 어려움을 겪고 있으며 이로 인해 환자에게 적용되는 신약의 출시는 전세계적으로 고갈되고 있는 형편이다.

이러한 어려움은 이제 더 이상 기업의 대형화나 outsourcing등 경영적인 기법으로 해결할 수 있는 상황을 넘어가고 있다.

그러나 신약의 창출은 산업적인 측면으로 뿐만 아니라 고령화 사회와 각종 환경 오염 및 스트레스에 시달리는 현대인의 생명과 건강 보존을 위해서 반드시 해결해야 하는 피할 수 없는 명제이다.

이에 소수의 과학자들과 기업들을 통해 급격히 떠오르고 있는 새로운 신약개발의 패러다임이 전세계적으로 주목을 받고 있다.

바로 drug repositioning 혹은 reprofiling이다. 즉 기존의 약물들을 새로운 용도로 신약을 창출하는 것이다.

기존의 약물들은 이미 엄격한 독성과 임상 검정을 통해 최소한 그 안정성이 인정받은 물질들로서 그 새로운 효능만 인정이 된다면 임상의 기간과 비용을 획기적으로 줄일 수 있다.

이전에도 약물의 개발이나 임상 적용과정을 통해 기존 약물들의 새로운 용도들이 발견되어 왔으나 대부분의 경우는 우연한 발견에 기인한 것이 대부분이었다.

그러나 이제는 많은 생물학적, 약리학적, 독성학적 정보들이 축적되어 있음으로 인해 이러한 우연의 발견을 논리적으로 예측할 수 있는 수준이 되었다. 또한 초고속 약물 검색을 통해 신규 용도의 검색을 단기간에 수행함으로써 기존 약물의 효용 가치를 극대화할 수 있게 된 것이다.

지난 수년간 약물 리포지셔닝에 대한 연구와 논의가 외국에서만 이루어 지고 있던 차 올해 가을 대한약학회를 통해 국내에서도 드디어 이러한 논의가 시작된 것은 시기 적절하고 의미가 크다고 생각된다.

이번 심포지움에서는 국내에서 IT와 생물과 의약정보를 바탕으로 기존의 약물들의 새로운 용도와 신규 약물 작용점들을 도출하고 있는 생명의약네트워크정보센터, 화학유전체와 약물리포지셔닝을 연결하고 있는 화학연구원, 그리고 약물수용체들과 기존의 약물들을 실험적으로 조합함으로 약물의 신규 용도를 발굴하는 바이오벤쳐기업들의 발표가 이루어 졌으며 해외에서 이 분야를 선도하고 있는 기업의 연구 프랫폼들의 소개가 이어졌다.

약물 리포지셔닝의 개념은 굳이 FDA인가 약물 뿐만 아니라 개발이 중단된 약물 후보들도 새로운 용도를 발굴하여 새로 개발될 수 있다.

또한 새로운 용도뿐만 아니라 기존 약물들의 새로운 조합, 새로운 전달방법까지 그 적용범위가 확대될 수 있으며 자신이 가지고 있는 플랫폼 기술에 따라 누구나 적용 가능한 분야이기에 연구의 규모에 관계없이 연계될 수 있다는 장점도 가지고 있다.

우리나라와 같이 기존의 패러다임에 의한 신약개발에 인프라와 경험 그리고 재정이 부족한 환경에서 약물리포지셔닝이야 말로 경제적이면서도 단기간에 시장 출시를 기대할 수 있는 한국형 신약개발 모델이 아닐까 생각한다.