우르소데옥시콜린산 등 희귀의약품 추가 지정

식약청, 희귀의약품 지정에 관한 규정 개정

희귀질환을 앓고 있는 환자에게 신속하게 의약품을 공급하기 위한 희귀의약품의 범위가 확대된다.

식약청은 21일 9개 성분ㆍ제제를 희귀의약품으로 지정하는 내용을 주요골자로 하는 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 개정했다고 밝혔다.

희귀의약품 지정에 관한 규정은 각종 희귀질환으로 목숨을 위협받고 있는 환자들에게 조속히 의약품을 공급하기 위해 만들어진 규정.

주요내용으로는‘모상세포백혈병’을 적응증으로 하는 ‘펜토스타틴’, ‘윌슨병(간ㆍ뇌에 구리의 이상축적으로 생기는 병)’을 적응증으로 하는 ‘초산아연’ 등 8개 회사의 8개 성분을 신규로 추가했다.

또한  기존 희귀로 지정되어 있던 ‘탈리도마이드’의 경우, 효능ㆍ효과로 ‘멜파란 및 프레드니손과의 병용요법’을 추가하는 내용으로 개정됐다.

식약청은 이번 고시의 개정으로 ‘모상세포백혈병’ 등 희귀질환으로 고생하고 있는 희귀질환자에 대하여 신속하게 의약품을 허가할 수 있어 적기에 환자들에게 의약품이 공급될 수 있을 것으로 기대하고 있다고 밝혔다.

아울러 앞으로도 꼭 필요한 질환에 대해서는 희귀의약품을 지속적으로 추가 지정할 계획이라고 덧붙였다.

희귀의약품 추가 지정 내역

연번	성분명	대상질환
97	탈리도마이드	4. 65세 이상 또는 고용량 화학요법이 적절하지 않으며 이전에 치료받지 않은 다발성골수종 환자의 1차 치료로써 멜파란 및 프레드니손과 병용요법
120	라다클로린	흑색종을 제외한 수술등 기타 치료법이 부적절한 피부기저세포암의 광역학적 치료
121	펜토스타틴	모상세포백혈병
122	암브리센탄	WHO 기능분류 II, III 단계의 증상이 있는 폐동맥 고혈압 (WHO Group 1) 환자에서 운동능력개선 및 임상적 악화의 지연
123	초산아연	윌슨병
124	미글루스타트	효소대체요법에 적합하지 않은 경증-중등도의 1형 고셔병
125	덱스라족산	안트라사이클린 혈관 밖 유출의 치료
126	우르소데옥시 콜린산	근위축성측삭경화증
127	자기유래 지방세포	크론병성 누공(Crohn's Fistula)