임상데이터 없이도 적당히 성인용량을 줄여 투약하고 있는 소아질환이나 환자수가 적은 희귀병에 대한 개발지원을 심각하게 고려해야 한다는 지적이 제기됐다.

한국신약개발연구조합은 10일 우리나라도 소아만 갖고 있는 질환이나 극소수의 환자들이 희소질환으로 받는 고통을 외면하지 말고, 사회적 약자에 대한 의약품 개발을 정부가 지원하고 있다는 긍정적인 신호를 보내는데 주저할 시기가 아니라고 지적했다.

보험재정에 미치는 영향도 미미하기 때문에 마땅히 사용할 약이 없는 상황에서 확실한 대안을 제시할 필요성이 있고, 이를 통해 수입대체 효과도 부수적으로 기대할 수 있는 정책이라는 주장이다. 

조합에 따르면 선진국 경우 소아 희귀질환 환자수가 적어 투자회수가 어려운 분야에 정부가 주도해 전폭적으로 지원, 미충족의료수요(Unmet Medical Need)를 해소시키려고 노력하고 있다.

특히 이를 위해 개발비용 지원, 재정에 대한 영향을 고려한 약가 우대제도 및  자료독점권(Data Exclusivity)등을 실시, 개발을 유도하고 있다.

우리나라 정부(국무총리실)도 지난 해 말 "신개발의약품의 신속한 시장진입 촉진방안"을 통해 소아용 적응증 또는 희귀의약품 개발을 촉진하겠다"고 발표한 바 있다.

여기에는 소아 적응증 개발을 하는 혁신형 제약기업과 바이오테크기업들에게 식품의약품안전청의 재심사 적용기간 4년을 통한 독점적 사용기한 부여와 임상연구비 지원 등을 통한 연구개발 지원 확대하겠다는 내용이 포함돼 있다.

그러나 실질적인 혜택을 받을 수 있는 약가 측면에서의 정부지원책이 절실하다는 것.

현재 소아나 희귀질환 적응증 의약품에 대해 신약의 약가 산정이나 적응 증 추가 시 사용량 연동과 같은 기존의 약가삭감 정책을 일률적으로 적용, 개발의지가 크게 꺾이고 있다는 지적이다.(일본은 소아 적응 증 의약품에 대해 약가 산정 시 5~20%의 가산점을 주고 있으며, 최대 10년 까지 독점권 부여)

조합 여재천 상무는 “보험재정에 미치는 영향도 미미하기 때문에 마땅히 사용할 약이 없는 상황에서 확실한 대안을 제시하고, 부수적으로는 수입대체 효과도 기대할 수 있는 정책이라고 할 수 있다”며 “ 개발 후 약가산정에서 불이익을 받거나 적응 증 추가에 의해 약가가 조정돼 성인시장의 용량에도 영향을 미침으로써 혁신형 제약기업과 바이오테크기업들이 소아 및 희귀질환 적응 증의 개발을 후회하게 만드는 일은 없어야 할 것”이라고 지적했다.