난치성 희귀질환을 치료하기 위한 신약개발은 환자들에게 신속한 치료기회를 제공하기 위해 임상시험단계 중 임상2상 단계의 자료만으로 우선 허가해주는 조건부 허가와 같은 제도적 보완책이 있다. 시판 후 대규모 환자를 대상으로 효능 및 안전성을 시험하는 임상3상 자료제출을 조건으로 한다. 항암제, 희귀의약품, 자가연골(피부) 세포치료제 등이 조건부 허가로 시판되는 경우가 많다. 이번에 문제가 된 올리타정(올무티닙염산염일수화물 함유제제) 역시 임상 3상을 조건으로 지난 5월 식약처의 판매 허가를 받은 바 있다.

중앙약사심의위원회는 한미약품 비소세포폐암치료제 올리타정에 대해 의사의 판단하에 중증피부이상반응의 부작용이 발생할 수 있음을 환자에게 설명하고 복용에 대한 동의를 받아 제한적으로 사용하도록 결정했다. 이에 따라 식약처는 정식 처방을 받아 해당 의약품을 복용한 모든 환자에 대해 집중적으로 전수 모니터링을 하고, 의사 및 환자에 대해 중증피부이상반응 등 발생가능성 및 주의사항을 전제로 허가를 유지키로 했다. 이번 사건을 계기로 환자의 안전이 우선인지, 아니면 치료기회의 보장이 먼저인가 하는 원초적 딜레마에 또 한번 봉착하게 됐다.

중앙약심과 식약처의 결정은 대체치료방법이 없는 환자에게 치료기회 제공 등을 고려한 조치로 볼 수 있다. 투약을 중단할 경우 급격한 증세 악화우려가 있어 기존에 이 약을 복용하고 있는 환자에게 지속적으로 제공될 필요가 있으며, 이 약을 처방받은 적은 없으나 다른 항암제가 더 이상 듣지 않는 환자에게도 치료기회가 제공되어야 했기 때문이다. 다만 올무티닙은 글로벌 시장에서도 퍼스트 인 클래스(First-in-class, 기존 치료제가 없는 혁신신약)로 평가받고 임상시험에 착수했다는 점 잊어서는 안 될 것 같다. 현재 올무티닙으로 혜택을 보는 환자가 훨씬 많기 때문에 부작용에 의한 잠재적 위협과 치료효과에 따른 이득을 신중하게 평가해야 하기 때문이다.

항암제의 경우 임상 2상 이후 허가를 내준 뒤 3상에서 추적 관찰하는 건 세계적인 추세이다. 항암제는 환자의 생명과 직결되기 때문에 빠른 접근을 보장해 줘야 한다. 올리타의 이상반응과 계약파기로 신약개발을 향한 연구자와 제약사의 R&D의지를 꺾어서는 안된다. 식약처는 앞서 지난 5월 규제개혁장관회의에서 조건부 승인 대상 의약품을 알츠하이머나 뇌경색 등으로까지 확대하겠다고 밝힌바 있다. 당시 식약처는 적절한 치료방법이 없는 환자의 치료제 개발을 독려하고 공중보건에 필요한 의약품을 신속하게 공급하기 위해서라는 취지를 밝혔던 점 다시 한번 주목할 필요가 있다.