美, 미승인 적응증 사용제한 완화 ‘갑론을박’

'오프-라벨‘ 용도 허용확대 FDA 가이드라인 성안

FDA가 이른바 ‘오프-라벨’(off-label) 용도의 확대를 좀 더 폭넓게 허용하는 방안을 놓고 채택 여부를 면밀히 검토 중이어서 뜨거운 논란이 고개를 들고 있다.

아직 허가를 취득하지 못한 적응증에 대한 효용성을 뒷받침한 연구자료의 전문(unabridged reprints)을 첨부토록 함을 전제로 제약기업측이 의사들에게 해당제품을 공급할 수 있도록 허용하는 내용의 가이드라인 초안을 FDA가 제안하고 나섰기 때문.

FDA는 3일에도 이 초안과 관련한 퍼블릭 미팅을 갖고 심도깊은 논의를 펼쳤던 것으로 알려졌다.

이 같은 사실은 FDA가 그 동안 효용성이 설득력 있게 제시된 ‘오프-라벨’ 형식의 처방사례들에 대해 사실상 묵인해 왔던 수준에서 한 걸음 더 나아가 상당부분 허용하는 정책으로 전환을 저울질하고 있음을 시사하는 것이다.

‘오프-라벨’ 용도란 어떤 약물이 비록 해당 적응증을 허가받지 못한 상태이나, 다른 치료대안이 없거나 효능을 뒷받침한 연구사례들이 공개되었을 경우 의사측이 환자들에게 처방을 강행하고, 당국도 이를 묵인하는 케이스를 말한다.

지난 8월말 ‘리스페달’(리스페리돈)이 소아‧청소년 적응증을 승인받기 전까지 미국시장에서 10대 청소년 환자들에게 사용이 공식승인된 정신분열증 치료제가 전무했음에도 불구, 해당 연령대 환자들에 대한 처방량이 급증한 것으로 알려져 왔음은 ‘오프-라벨’ 용도의 단적인 실례. 항암제 ‘아바스틴’(베바시주맙)이 황반변성 환자들에게 다빈도 처방되고 있는 것으로 알려진 현실도 ‘오프-라벨’ 용도에 속하는 케이스이다.

이와 관련, FDA의 가이드라인 초안은 여기에 해당되는 사례들의 경우 연구자료는 해당 제약기업측이 결론도출 과정에 깊숙이 개입했거나, 내용을 편집‧재구성했거나, 연구비를 지원하는 등 일체의 영향력을 행사하지 않은 것이어야 한다는 조항을 포함하고 있다.

또 연구자료에서 언급된 내용이 아직 FDA로부터 허가를 취득한 적응증과 관련된 것이 아니라는 점을 명확히 밝히고, 일체의 홍보성 자료들이 동봉되지 못하도록 할 것을 주문하고 있다. 아울러 연구자료에서 제시된 결론에 이견이 있을 경우 상충되는 견해를 기술한 내용들도 반드시 첨부토록 하고 있다.

이에 대해 미국 제약협회(PhRMA)의 켄 존슨 부회장은 구체적인 언급은 유보하는 입장을 피력하면서도 “처방권과 관련한 의사들의 결정에 큰 도움을 줄 수 있게 될 것”이라며 기대감을 감추지 않았다.

반면 하원(下院) 정부개혁관리위원회의 헨리 왁스만 위원장(민주당‧캘리포니아州)은 “문제의 초안이 제약기업들로 하여금 잘못된 마케팅 활동을 부추겨 안전성 확보를 저해할 뿐 아니라 공중보건을 위협하고, 미승인 적응증에 대한 의약품 남용을 조장하게 될 것”이라며 반대의 뜻을 분명히 했다.

특히 ‘오프-라벨’ 처방이 허용되면 자칫 제약기업들의 임상시험 수행이 감소할 위험성을 배제할 수 없다고 왁스먼 위원장은 피력했다. 구태여 적응증 확대를 위해 시험을 진행하고, 허가신청서를 FDA에 제출할 필요성을 느끼지 못하게 될 수 있기 때문이라는 것.

왁스만 위원장은 이 같은 내용의 의견서를 지난달 30일 FDA의 앤드류 C. 폰 에센박 커미셔너에게 전달하고, 심의유보를 주문한 것으로 알려졌다.