코아스템켐온, FDA와 뉴로나타-알주 Type C 미팅 10월16일 진행

임상 3상 결과 해석·후속 임상 및 미국 허가전략 협의 식약처 품목변경허가 이어 미국 진출 본격화

코아스템켐온(대표 양길안)은 미국 식품의약국(FDA)이 루게릭병(근위축성 측삭경화증, ALS) 세포치료제 ‘뉴로나타-알주’(성분명 렌주메스트로셀, lenzumestrocel)에 대한 Type C 미팅 요청을 수락해 오는 10월 16일 공식 미팅을 진행한다고 4일 밝혔다.

미팅은 화상 대면(Virtual Face-to-Face) 방식으로 열린다. 코아스템켐온은 임상 3상 ‘ALSUMMIT’ 결과 해석과 후속 임상 방향, 향후 미국 허가전략 등을 FDA와 논의할 계획이다.

FDA와 ALSUMMIT 3상 결과·후속 임상 협의

Type C 미팅은 FDA와 개발사가 의약품 개발·심사 과정의 주요 쟁점을 공식 협의하는 절차다. 임상 결과 해석과 환자군, 평가변수, 통계분석 방법, 추가 임상 필요성 등을 논의할 수 있어 향후 개발전략을 구체화하는 단계로 활용된다.

ALSUMMIT은 총 123명의 ALS 환자가 참여한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 임상 3상으로 뉴로나타-알주의 반복 투여 유효성과 장기 안전성을 평가했다. ALS는 환자별 질병 진행 속도 차이가 커 대상 환자군과 진행률, 평가 시점 등이 임상 결과 해석에 중요한 요소로 꼽힌다.

코아스템켐온은 이번 미팅을 통해 3상 데이터를 미국 규제 기준에서 점검하고 후속 확증임상의 환자군과 평가변수 등 구체적인 개발 방향을 정립할 계획이다.

국내 품목변경허가 이어 미국 허가전략 구체화

뉴로나타-알주는 환자 골수 유래 중간엽줄기세포(BM-MSC)를 이용한 자가 세포치료제로 척수강 내 투여한다. 2014년 국내에서 조건부 허가를 받은 이후 ALS 환자 치료에 사용돼 왔으며, 지난 5월 식품의약품안전처로부터 확증 임상을 조건으로 품목변경허가를 받았다.

국내 품목변경허가에 이어 FDA 공식 협의 일정이 확정되면서 회사는 국내 후속 임상과 미국 진출을 병행한다. 국내에서 축적한 투여 경험과 ALSUMMIT 3상 데이터를 바탕으로 미국에서 요구되는 추가 임상 근거와 허가 요건을 구체화한다는 방침이다.

양길안 코아스템켐온 대표는 “FDA와의 공식 협의 일정이 확정되면서 미국 허가전략을 구체화할 수 있는 단계에 들어섰다”며 “미팅 결과를 바탕으로 확증임상 설계와 허가 신청 계획을 정교하게 수립하겠다”고 말했다.

코아스템켐온은 줄기세포치료제를 개발하는 코아스템사업부와 비임상시험수탁기관(CRO) 사업을 담당하는 켐온사업부로 구성된 코스닥 상장 바이오기업이다. 뉴로나타-알주의 국내 공급과 후속 임상, 미국 진출을 주요 신약개발 사업으로 추진하고 있다.