알지노믹스, AACR서 RNA 항암제 ‘RZ-001’ 간암 중간결과 공개

ORR 최대 53.8%·CR 23%…RNA 트랜스-스플라이싱 임상 가능성 확인

알지노믹스가 RNA 기반 항암제의 임상 중간 데이터를 공개하며 간세포암 치료 영역에서 새로운 기전의 가능성을 제시했다. 기존 면역항암 병용요법 대비 높은 반응률이 관찰됐지만, 회사는 중간결과인 만큼 해석에 신중한 접근이 필요하다고 선을 그었다.

리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 기업 알지노믹스는 현지시간 4월 17일부터 열리는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 RNA 항암제 ‘RZ-001’의 간세포암(HCC) 대상 임상시험 중간 결과를 구두 발표할 예정이며, 이에 앞서 초록이 공개됐다고 밝혔다.

이번 연구는 간동맥화학색전술(TACE)에 불응하거나 시행이 어려운 환자 중 전신치료 경험이 없는 간세포암 환자를 대상으로 진행됐다. RZ-001은 면역항암제 아테졸리주맙과 항혈관신생제 베바시주맙과 병용 투여됐다.

초록에 따르면 종양반응률(ORR)은 RECIST v1.1 기준 38.5%, mRECIST 기준 53.8%로 나타났다. mRECIST 기준 완전관해(CR)는 23%를 기록했다. 간세포암에서는 종양 크기 중심의 RECIST와 함께, 생존 종양을 반영하는 mRECIST가 주요 평가 지표로 활용된다. 종양 괴사에 따른 비활성화를 반영할 수 있기 때문이다.

해당 수치는 간세포암 1차 표준치료인 아테졸리주맙·베바시주맙 병용요법의 IMbrave150 임상 결과와 비교해 ORR 기준 약 10%포인트 이상 높은 수준이며, CR 비율은 2배 이상이다. 다만 시험 설계와 환자군 차이를 고려할 때 직접 비교에는 한계가 있다.

RZ-001은 RNA 트랜스-스플라이싱 기반 플랫폼을 적용한 치료제다. 질환 관련 RNA를 선택적으로 교정하거나 재구성하는 기전으로, 기존 DNA 기반 유전자치료제와 차별화된 접근법으로 평가된다.

알지노믹스는 구두 발표에서 추가 환자 데이터와 추적 관찰 결과를 업데이트할 예정이다. 홍성우 부사장은 “초록 제출 이후 데이터가 추가 축적됐다”며 “긍정적인 결과지만 중간 분석 단계인 만큼 과도한 해석은 경계해야 한다”고 말했다.

한편 RZ-001은 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 이에 따라 임상시험 비용 세액공제, 허가 심사 수수료 면제, 승인 후 7년간 시장 독점권 등의 인센티브가 적용된다. 이는 글로벌 임상 개발과 상업화 전략 측면에서 유리한 조건으로 작용할 전망이다.