파로스아이바이오,세계 최대암학회서 차세대 항암 신약연구 성과 3건 공개

AML 치료제 ‘라스모티닙’, 메닌 저해제 4종과 병용 시너지 효능 확인.. “마스터 조절자 발현 87.8% 감소” 차세대 메닌 저해제 PHI-601, 기존 승인 약물 대비 93% 항종양 효능… 새로운 치료 전략 확장성 제시

AI 기반 신약개발 전문기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)가 오는 4월 17일부터 22일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회(AACR)에 참가해 핵심 파이프라인의연구 성과를 포스터 발표한다고 18일 밝혔다.

이번 학회에서 파로스아이바이오는 △FLT3 저해제 라스모티닙과 메닌 저해제 병용 전략 가능성 △차세대 메닌 저해제 PHI-601의 내성 변이 극복 가능성 △난치성 고형암 치료제 PHI-501의 면역 신호조절 기전 규명이라는 혁신적 성과를 포스터 발표하며 글로벌 시장 공략 청사진을 제시할 예정이다.

첫 번째 발표는 파로스아이바이오가 개발 중인 FLT3 저해제 라스모티닙과 메닌  저해제 4종(Bleximenib, Enzomenib, Revumenib, Ziftomenib) 병용 전략 연구 결과다. 라스모티닙은 KMT2A 재배열 및 NPM1 변이를 가진 AML 세포주에서 4종의 메닌 저해제와 병용 투여했을 때 각각 암세포 사멸을 가속화하는 시너지 효과를 보였다.

특히 프로테오믹스(단백질체학) 분석을 통해 병용 투여군을 분석한 결과, 백혈병 줄기세포 증식의 핵심 조절자인 c-Myc 단백질 발현이 87.8% 감소했으며, 동물 모델에서도 최대 93.9%의 종양 성장 억제 효과가 나타났다. 라스모티닙이 FLT3 변이 환자를 위한 단독 치료제뿐 아니라 메닌 저해제와 병용 가능한 치료 전략의 핵심 파트너가 될 가능성을 보여준다.

파로스아이바이오는 캅스바이오와 공동개발 중인 차세대 메닌 저해제 PHI-601의 표적단백질분해(TPD) 전략 기반 연구 데이터도 공개한다.  PHI-601의 내성 변이 극복 가능성과 새로운 AML 치료 접근 방식으로 확장 가능성을 의미한다.

PHI-601은 KMT2A 재배열 및 NPM1 변이를 가진 AML 모델에서 강한 항증식 활성을 보였으며, MEIS1, HOXA9 등 백혈병에 관여하는 유전자의 발현을 감소시켰다. 특히 MEN1 내성 변이 모델에서 기존 메닌 저해제 대비 약 93% 수준의 항종양 효능이 확인됐다. MEN1 내성 변이는 현재까지 승인된 메닌 저해제의 임상적 유효성을 제한하는 한계로 꼽혀 왔다.

세 번째 발표 내용은 연세암병원과 공동 연구를 통해 난치성 고형암 치료제 PHI-501의 새로운 면역 신호조절 기전을 확인한 성과다. PHI-501은 종양 성장을 유발하는 BRAF 돌연변이에 의한 신호 경로를 저해하는 동시에, DDR1·2(Discoidin Domain Receptor 1·2) 키나아제를 표적으로 하는 이중 작용 기전 후보물질이다.

PHI-501을 BRAF V600E 변이를 가진 흑색종 세포주에 투여한 결과, 1형 인터페론 반응과 면역 관련 신호 경로의 활성화가 확인됐다. IFIT1~3, IRF1, STAT2, IFNA1 등 면역과 관련된 유전자 발현이 최대 10배 이상 증가했으며, 면역 자극 신호(IFN-γ)와 병용 시 ▲MHC class I 발현 증가 ▲면역 인식 반응 ▲IRF1 및 NLRP3 단백질 발현 증가 등 항암 면역이 활성화되는 결과를 확인했다. PHI-501이 단독 요법을 넘어 면역관문억제제와 병용 요법에서도 경쟁력을 가지며, 나아가 기존 면역관문억제제에 반응하지 않던 고형암 환자군으로의 확장 가능성도 시사한다.

남기엽 파로스아이바이오 신약개발 총괄 사장은 “이번 학회에서 발표할 내용은 단순한 파이프라인 연구 데이터를 넘어 당사가 개발하고 있는 희귀·난치성 질환 치료제 임상적 가치를 극대화한 실질적 성과”라며 “특히 메닌 저해제로 개발 중인 PHI-601은 뉴모달리티 기반 내성 극복 등 차별화된 경쟁력을 토대로 지속 연구해 차세대 AML 치료제 개발을 추진할 계획”이라고 전했다.

한편 미국암연구학회(AACR)는 세계 최대 규모 암 연구 학회로 전 세계 140여 개국의 연구자와 임상의, 제약·바이오 산업 전문가가 대거 참여하는 행사다. 매년 글로벌 제약·바이오 기업과 연구기관이 최신 항암 연구 성과를 공유하며, 항암 신약 개발 방향성과 기술 트렌드를 가늠하는 주요 학술 무대로 평가된다.