와이제이세라퓨틱스, 만성척수손상 세포치료제 임상1/2a상 승인

'뉴로큐렉스-에스' 이식 치료 안전성 -탐색적 유효성 평가

㈜와이제이세라퓨틱스 (대표 윤태영)는 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포를 저분자화합물 (YJ102) 기반 직접교차분화 원천 플랫폼 기술로 개발한 만성 척수손상 (Chronic Spinal Cord Injury) 세포치료제  ‘뉴로큐렉스-에스’ 임상시험을 2025년 12월 31일 식품의약품안전처로부터  승인받았다.

신경전구세포는 신경세포로 분화될 수 있는 단계 기세포로, 척수손상 후 발생하는 신경세포 사멸 및 낮은 신경재생 능력 문제 해결, 그리고 소실된 신경세포를 대체할 수 있는 세포 대체 (Cell Replacement) 치료 전략으로 사용될 수 있다. 

승인받은  1/2a상 임상시험은 척수손상 후 1년 이상 경과한 AIS-A/B 등급 만성척수손상 환자를 대상으로 뉴로큐렉스-에스 이식 치료 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하기 위한 임상시험으로, 서울아산병원(임상 연구자: 신경외과 전상용 교수)에서 2026년 상반기 개시될 예정이다.

전임상 연구는 만성 척수손상 쥐 모델에서 수행되었으며, 뉴로큐렉스-에스 이식군에서 대조군과 비교해 운동기능 개선, 축삭 재생 증가, 탈수초화 및 교세포 반흔 감소가 확인되었다. 또한, 이식된 세포가 생존해 성숙한 신경세포로 분화된 상태로 생착하는 것이 관찰됐다.

윤태영 대표(경희대 의과대학 교수)는 “뉴로큐렉스-에스는 단일 저분자화합물로 세포 운명을 직접 전환해 제조 공정을 단순화하면서도 신경세포 분화 특성을 확보한 세포치료제”라며 “만성 척수손상 환자에서 새로운 치료적 가능성을 확인하려는 임상시험”이라고 밝혔다.

와이제이세라퓨틱스는 세포치료제 연구개발 기업으로, 뉴로큐렉스-에스를 이용한 척수손상 치료제 개발과 더불어 현재 직접교차분화 원천 플랫폼 기술 기반 신규 파이프라인으로 신경전구세포 및 신경줄기세포를 활용한 파킨슨병/다발성경화증 세포치료제를 개발하고 있다. 이번 임상시험 관련 기술은 (재)범부처재생의료기술개발사업단 지원을 받아 수행된 결과로, 사업단은 2025년  뉴로큐렉스-에스와 같은 임상시험 9건과 임상연구 2건을 각각 식품의약품안전처와 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회로부터 승인받았다.

뉴로큐렉스-에스는 ㈜강스템바이오텍 GMP센터에서 CDMO 사업으로 생산됐고, 임상시험 운영은 리니칼코리아가 담당한다.