"경구 치매약 'AR1001' 글로벌 임상3상 막바지..80~90% 완료, 내년 6월 종료 목표"

아리바이오 하재영 부사장, " 항체 치료제 넘는 게임체인저 될 것"" 글로벌 데이터 백서 "복용 편의성과 다중 기전.. 미충족수요 해결 유력 주자" 트럼프 행정부 'CNPV' 제도 수혜 기대… 내년 말 글로벌 승인 가시화

하재영 아리바이오 부사장  ©약업신문=김홍식 기자

전 세계 알츠하이머병 치료제 시장이 항체 주사제에서 '경구용(먹는) 치료제'로 패러다임 전환을 예고하고 있는 가운데, 한국 바이오기업 아리바이오가 그 중심에 섰다. 아리바이오의 다중 기전 경구용 치매 치료제 'AR1001'이 글로벌 임상 3상 완료를 목전에 두고 있다.

글로벌 헬스케어 분석 기관인 글로벌데이터(GlobalData)는 2025년 12월 발행한 백서를 통해 AR1001을 집중 조명했다. 백서는 AR1001을 "미충족 의료 수요를 해결할 안전하고 접근성 높은 다중 기전(Multimodal) 치료제"로 평가하며, 초기 알츠하이머 시장 판도를 바꿀 핵심 주자로 지목했다.

약업신문은 아리바이오 하재영 부사장을 만나 AR1001 개발 현황과 경쟁력, 그리고 향후 비전에 대해 들어봤다.

Q. 아리바이오 'AR1001' 개발 과정은

AR1001은 아리바이오가 초기부터 개발한 것이 아니라, SK케미칼로부터 라이선스 인(License-in)해 도입한 물질입니다. AR1001은 PDE-5 억제제 계열에 속합니다. 통상적인 PDE-5 억제제들은 뇌 혈관 장벽(BBB)을 통과하기 어렵다는 한계가 있었으나, AR1001은 다른 약물들과 달리 BBB 투과율이 월등히 높다는 점에 착안하여 뇌질환 치료제로의 개발 가능성을 확인했습니다.

도입 후 동물 실험 등에서 생리학적 기전을 밝혀냈으나, 실제 다양한 기저질환과 변수를 가진 치매 환자에게도 효과가 있을지에 대해서는 확신이 없는 상태에서 과감하게 미국 임상 2상(210명 대상)을 진행했습니다. 놀랍게도 임상 2상 결과, 특정 환자군에서 명확한 유효성과 안전성을 확인했습니다. 이는 막대한 비용이 소요되는 글로벌 임상 3상을 추진할 수 있는 강력한 근거와 동력이 됐습니다.

임상 3상은 전 세계 13개국, 239개 센터에서 총 1,535명의 환자를 대상으로 진행 중입니다. 현재 80~90%가 완료됐습니다. 12개월 투약이 완료된 환자는 600명을 넘어섰으며, 향후 6개월 내 나머지 900여 명의 투약도 마무리될 예정입니다. 늦어도 내년 6월까지 임상 3상이 종료될 것으로 예상됩니다.

Q. AR1001의 타 치료제 보다 우수성은

레카네맙, 도나네맙 등 FDA 승인을 받은 바이오 의약품은 정맥 주사제입니다. 2~4주마다 병원을 방문해 수시간 동안 주사를 맞아야 하며, 부작용(뇌부종 등) 우려로 인해 전문의 관찰이 필요합니다.

반면, AR1001은 하루 한 알 아침에 복용하는 경구용 제제(Small Molecule)로, 환자와 보호자의 편의성 및 안전성 측면에서 비교할 수 없는 강점을 가집니다.

도네페질과 같은 단순 증상 개선제가 아니라, 질병의 진행 속도를 늦추는 근본적인 '질병 치료제(Disease Modifying Drug)'군에 속합니다. 내부 분석 결과, 도나네맙 임상 데이터와 비교했을 때 AR1001 투여군의 인지 기능 개선 효과가 약 15% 이상 우수한 것으로 확인되었습니다(위약/신약 통합 평균 데이터 기준).

Q. 승인까지는 얼마나 남았나

내년 6월 임상 종료 후, 데이터 분석을 거쳐 6~8개월 내 핵심 결과(Top-line)를 발표할 예정입니다. 내년 3~4분기 경, FDA(미국), EMA(유럽), 식약처(한국) 등에 신약 허가 신청(NDA)을 목표로 합니다.

트럼프 행정부의 'CNPV(Critical Need Product Voucher)' 프로그램 수혜를 기대하고 있습니다. 이는 국가적으로 중요한 질환 치료제에 대해 신청 후 2개월 내 허가를 내주는 제도로, 치매 치료제인 AR1001이 해당될 가능성이 높습니다. 이 경우 빠르면 내년 말, 늦어도 후년에는 글로벌 승인이 가능할 것으로 전망합니다.

Q. 아리바이오의 치매 전자약 GVD-01은

치매는 복합적인 원인으로 발생하므로 약물 뿐만 아니라 뇌에 직접적인 자극을 주는 방식의 접근도 필요하다는 판단하에 개발을 시작했습니다.

치매 전자약 GVD-01은 40Hz 음향 진동을 이용한 헤드밴드형 의료기기입니다. 치매 환자에게서 저하된 뇌파(감마파)를 40Hz 외부 자극 동조 현상을 통해 활성화하는 원리입니다. 분당서울대병원에서 진행한 탐색 임상(약 30명)에서 인지 기능 개선 효과를 통계적으로 입증했습니다. 이를 바탕으로 내년부터 150~200명 규모의 확증 임상을 진행해 의료기기 허가를 추진할 계획입니다.

중증 환자보다는 경도인지장애(MCI) 환자나 노화로 인한 기억력 감퇴를 겪는 초기 단계 환자들에게 적합한, 부담 없는 관리 수단이 될 것입니다.

Q. 치매 정복 가능하다고 보는가

치매는 노화와 연관돼 있어 완치보다는 당뇨나 고혈압처럼 평생 관리하는 질환으로 접근해야 합니다.

Q. 앞으로 아리바이오의 목표/비전은

단순히 약 하나를 개발하는 것을 넘어, 초기 알츠하이머부터 파킨슨병까지 아우르는 '글로벌 퇴행성 뇌질환 전문 기업'으로 도약하고자 합니다. 치료제, 예방, 의료기기, 건강기능식품(강황 등)을 통합한 솔루션을 제공하는 것이 목표입니다.

Q. 오랜기간 제약업계에 계셨는데 제언 한마디 

국내 대형 제약사들이 내수 시장 안주나 기술 수출(License-out)만을 최종 목표로 삼는 경향이 있어 안타깝습니다. 벤처 기업들이 감당하고 있는 '글로벌 신약 상업화'라는 어려운 도전을 대기업 오너들이 비전을 갖고 함께 이끌어주어야 한국 제약 산업이 진정한 글로벌 수준으로 도약할 수 있습니다.