골수이형성증 동반 빈혈 치료제 FDA 허가권고

美 제론 코퍼레이션 이메텔스타트 찬성 12표ㆍ반대 2표

미국 캘리포니아州 포스터 시티에 소재한 악성 혈액종양 치료제 개발 전문 제약기업 제론 코퍼레이션社(Geron Corporation)는 자사의 동종계열 최초 텔로머라제 저해제 이메텔스타트(imetelstat)와 관련, FDA 항암제 자문위원회(ODAC)가 찬성 12표‧반대 2표로 허가를 권고하는 의견을 도출했다고 14일 공표했다.

적혈구 생성 촉진제들(ESAs)을 사용했을 때 반응을 나타내지 않았거나, 반응이 소실되었거나사용이 부적합하고, 저도에서 중등도-1 골수이형성 증후군 위험성을 나타내는 성인 수혈 의존성 빈혈 환자들을 위한 치료제로 이메텔스타트가 나타내는 임상적 효능/위험성 프로필에 대해 자문위 위원들이 긍정적인 심사결과를 제시했다는 것이다.

제론 코퍼레이션社의 페이 펠러 부사장 겸 최고 의학책임자는 “우리는 자문위가 저위험성 골수이형성 증후군을 동반한 성인환자들의 수혈 의존성 빈혈 치료제로 이메텔스타트가 나타내는 긍정적인 임상적 유익성/위험성 프로필을 인정해 준 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “치료대안을 찾아보기 어려운 데다 이 혈액종양의 난치성 유형을 나타내는 환자들을 포함해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “우리는 이메텔스타트가 환자들을 위해 중요한 신약으로 각광받을 수 있는 잠재력을 내포하고 있다고 믿는다”며 “FDA가 허가신청 건에 대한 심사를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

항암제 자문위는 임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 도출된 결과를 놓고 면밀한 검토를 진행했다.

이 시험의 일차적인 목표였던 최소한 8주 연속으로 적혈구 수혈 독립성(RBC-TI)을 유지한 비율을 보면 이메텔스타트를 투여한 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 높은 수치를 보였다.

8주 이상 적혈구 수혈 독립성을 나타낸 이메텔스타트 투여그룹의 평균 적혈구 수혈 독립성 지속기간이 1년에 육박한 것으로 분석되었을 정도.

이와 함께 이메텔스타트를 투여한 환자그룹의 28%가 최소한 24주 동안 적혈구 수혈 독립성을 유지한 것으로 나타나면서 핵심적인 이차적 시험목표가 충족되면서 플라시보 대조그룹의 3%에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 우위를 보인 것으로 파악됐다.

24주 이상 적혈구 수혈 독립성을 나타낸 환자그룹의 평균 지속기간은 80주로 집계됐다.

또한 핵심적인 골수이형성 증후군 하위그룹들에 걸쳐 환상(環狀) 철적혈모구(철 축적 적혈구 모세포)의 수치, 착수시점의 수혈 부담 및 국제 예후점수(IPSS) 위험성 범주 등과 무관하게 임상적으로 유의미한 적혈구 수혈 독립성에 도달한 것으로 조사됐다.

게다가 이메텔스타트를 투여한 환자그룹은 평균 헤모글로빈 수치가 시간이 흐름에 따라 지속적으로 증가한 것으로 관찰되어 플라시보 대조그룹과 확연한 차이를 내보였다.

이메텔스타트를 투여한 환자그룹에서 가장 빈도높게 수반된 3~4급 부작용들로는 혈소판 감소증과 호중구 감소증이 보고됐지만, 일반적으로 관리가 가능한 수준을 보인 데다 지속기간이 짧았던 것으로 분석됐다.

제론 코퍼레이션 측은 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA가 오는 6월 16일까지 이메텔스타트의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 전망했다.

이메텔스타트가 허가를 취득할 경우 제론 코퍼레이션 측은 곧바로 미국시장에서 발매에 들어갈 수 있도록 한다는 방침이다.