2024 가장 기대되는 신약 1위 정신분열증 치료제

2028년 매출 TOP 10…치매, NASH, 폐동맥 고혈압, ADC 등

Fierce Pharma는 2024년 가장 기대되는 약물 출시 Top 10을 공개했다. 사진은 글로벌 의약품 매출을 표현한 이미지. © 아이스탁

2024년 출시가 예정된 신약 중 2028년까지 가장 높은 매출을 기록할 것으로 예상되는 TOP 10 리스트가 공개됐다. 특히 가장 기대되는 신약에 정신분열증 치료제가 선정돼 눈길을 끈다.

글로벌 제약·바이오 시장분석 기관인 ‘피어스 파마(Fierce Pharma)’는 30일 ‘2024년 가장 기대되는 약물 출시 Top 10(Top 10 most anticipated drug launches of 2024)’을 발표했다. TOP 10은 글로벌 의약품 시장 조사기관인 이벨류에이트 밴티지(Evaluate Vantage)의 보고서를 바탕으로 피어스 파마가 추가 분석을 더해 선정했다.

TOP 10에서 2028년 매출 1위 자리를 꿰찰 신약으로는  카루나 테라퓨틱스(Karuna Therapeutic)의 ‘KarXT’가 선정됐다. 이어 릴리의 ‘도나네맙(Donanemab)’, 마드리갈 파마슈티컬(Madrigal Pharmaceuticals)의 ‘Resmetiron’, 머크의 ‘소타터셉트(Sotatercept)’, 다이이찌 산쿄와 아스트라 제네카의 ‘다토포타맙 데룩스테칸(Datopotamab deruxtecan)’ 순으로 매출이 높을 것으로 예상됐다.

피어스 파마는 이미 지난해에 이벨류에이트에서 연례 보고서를 통해 공개한 TOP 10과는 차이가 있다고 밝혔다. 2022년에 예상한 TOP 10 총액인 269억 달러가 2023년에는 175억 달러로, 2024년에는 152억 달러로 지속해서 감소 추세를 보이고 있다고 명시했다. 이에 대해 피어스 파마는 “최근 몇 년간 연구 결과에 대한 규제 승인이 까다로워지면서 예상 매출이 줄어든 것"이라고 설명했다.

◇카루나 테라퓨틱스, KarXT
피어스 파마는 KarXT의 2028년 예상 매출이 28억 달러에 달할 것이라고 내다봤다.

제조사인 카루나 테라퓨틱스는 아직 잘 알려지지 않은 생명공학 기업으로 지난해 말 BMS가 140억 달러가 넘는 액수에 인수하면서  이름을 알리기 시작했다.

KarXT는 암이나 희귀질환이 아닌 일반적으로 블록버스터 의약품과 관련이 없는 암이나 희귀질환이 아닌 일반적으로 블록버스터 의약품과 관련이 없는정신분열증을 타깃으로 하는 신약이다. 정신분열증 분야에서 동급 최초(First-in-Class) M1/M4 무스카린 수용체 작용 기전을 가지고 있으며 올해 말 출시 예정이다.

EMERGEN-2 임상 3상 연구를 통해 1차 지표인 5주 차 양성 및 음성 증후군 척도(Positive and Negative Syndrome Scale, PANSS) 총 점수를 위약군 대비 8.4점가량 유의미하게 감소시키며 효능을 입증했다. 또 이미 시중에 출시돼 있는 치료제 대비 부작용이 적은 것으로 주목받고 있다. 정신분열증 치료제에서 고질적인 문제로 자리 잡은 졸음 및 체중 증가 없이 치료가 가능하다는 점에서 높게 평가받고 있다.

카루나 테라퓨틱스는 알츠하이머 환자의 정신병 치료제와 기타 다른 정신병 약과의 병행요법 효과를 확인하기 위한 임상시험을 준비하고 있다. 이를 통해 KarXT의 활용도를 확대해 나가겠다는 계획이다.

◇일라이 릴리, 도나네맙
피어스 파마는 일라이 릴리의 알츠하이머 치료제 도나네맙의 2028년 예상 매출을 22억 달러에 이를 것으로 예상했다.

이미 전세계적으로 많은 관심을 받고 있는 도나네맙은 임상 3상을 통해 인지기능 저하가 최대 34% 늦춰졌고, 경증의 경우 최대 60%까지 늦춰진다는 것을 확인했다. 다만 뇌가 붓거나 작은 뇌출혈을 나타낼 수 있는 ARIA 역시 높은 것으로 나타나면서 안전성 논란은 지속되고 있다.

도나네맙은 2022년 초만 하더라도 2026년까지 최대 60억 달러에 이르는 매출을 기록할 것으로 예상됐다. 하지만 지난 3년 동안 릴리가 FDA의 승인을 받지 못하고 있으며, 지난해 1월 FDA가 도나네맙 임상에서 일부 환자에 대한 투여를 막으면서 약물에 대한 하향 조정이 이뤄졌다.

피어스 파마는 이미 출시된 바이오젠의 아두헬름(Aduhelm)이 시장에서 도태되는 등 현재 알츠하이머 시장에 대한 잠재력이 재조정되고 있어 정확한 수치와 예상이 어려운 상황이라고 설명했다. 그렇지만 아두헬름 사태 이후 도나네맙에 대한 긍정적인 시선도 생겼다고 부연했다.

◇마드리갈 파마슈티컬, Resmetiron
피어스 파마는 Resmetiron의 2028년 예상 매출을 21억 달러에 이를 것으로 전망했다.

Resmetiron은 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제다. 미국 내 NASH 유병률이 전체 성인 인구의 6.5%에 이를 것이라는 미국 국립보건원(NIH) 발표에 따라 가치가 높게 평가됐다.

NASH는 소수의 경우 섬유증(반흔) 및 간경변을 통해 심각한 간 손상이 발생할 수 있다. 손상이 심할 경우 치료는 불가능하고 결국 간 이식을 받아야 한다. 그렇기에 수많은 제약사들이 간 손상 및 손상 위험을 줄이기 위해 다양한 작용기전을 가진 NASH 치료제 개발에 도전하고 있지만 뚜렷한 성과는 없는 상태다.

THR-β 작용제인 Resmetiron은 2022년 12월 긍정적인 임상 3상 결과를 보였다. 해당 연구에서 80㎎을 투여한 환자의 26%와 100㎎을 투여한 환자 30%에서 각각 팽창 및 염증을 포함한 NASH 활동 점수가 2점 이상 감소하거나 전혀 감소하지 않은 것으로 나타나 1차 평가변수를 달성했다.

피어스 파마는 NASH에 대한 연구가 과거 대비 임상을 통해 긍정적인 모습으로 보이고 있고, Resmetiron의 시장 진출에 대한 신뢰를 얻었다고 평가했다.

◇머크, 소타터셉트
피어스 파마는 머크의 폐동맥 고혈압 치료제 소타터셉트의 2028년 예상 매출을 20억 달러에 이를 것으로 예측했다.

머크는 2021년 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)를 115억 달러 규모에 인수, 폐동맥 고혈압 치료제 개발에 본격적으로 나섰다. 그리고 지난해 3월 STARL 연구 결과를 통해 소타터셉트 투여군이 위약군 대비 24주 후 환자의 6분 보행 거리를 40m 이상 향상시키는 등 성공적인 모습을 보였다.

아울러 소타터셉트는 액티빈 수용체 IIA-Fc 융합 단백질을 기반으로 애초에 질병을 유발하는 근본적인 ‘문제 단백질’에 더 직접적으로 작용하는 기전을 가졌다. 이미 블록버스터로 자리잡은 면역항암제 키트루다보다 다방면에서 활용할 수 있을 것이라는 평가도 받고 있다.

피어스 파마는 소타터셉트가 성공적으로 출시하게 된다면, 머크 매출의 절반 이상을 차지하는 키트루다의 비율이 줄어들 것으로 예측했다.

◇다이이찌 샨코·AZ, 다토포타맙 데룩스테칸
피어스 파마는 다토포타맙 데룩스테칸의 2028년 예상 매출이 18억 달러에 이를 것으로 내다봤다.

다토포타맙 데룩스테칸은 항체-약물 접합체(ADC) 폐암 치료제로 엔허투를 잇는 차세대 치료제로 꼽히고 있다. 비록 지난해 7월, 임상 3상 연구에서 1차 평가변수를 달성하지 못했다고 발표한 바 있지만, 큰 문제가 되지는 않았다. 당시 발표된 결과에 따르면, 다토포타맙 데룩스테칸은 표준 화학 요법 도세탁셀 대비 기존 한 가지 다른 치료를 받은 적 있는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 무진행 생존기간을 크게 향상시켰지만, 코호트 간의 차이가 사전에 지정한 임계갑에는 미치지 못했다.

Global Data 애널리스트들은 다이이찌 샨코가 2029년까지 경쟁이 치열해지는 ADC분야를 선도해 나갈 것으로 예상했다. 비록 엔허투를 기반으로 한 예측이지만, 다토포타맙 데룩스테칸 역시 출시와 함께 매출에 기여할 것으로 보고 2029년 매출이 100억 달러를 돌파할 것으로 전망했다.

피어스 파마는 다토포타맙 데룩스테칸이 올해 출시된다 하더라도 2028년까지는 엔허투가 2022년에 기록한 최고 매출 16억 달러에는 미치지 못할 것으로 예측했다.

한편, 6~10위는 △ 브릿지바이오 파마의 ATTR 심근병증 치료제 ‘Acoramidis’ △ 모더나의 RSV백신 ‘mRNA-1345’ △ 이뮤니티바이오의 비근육 침습성 방광암 치료제 ‘Anktiva’ △ 베로나 파마의 만성 COPD 치료제 ‘Ensifentrine’ △위 Geron의 저위험 골수이형성 증후군 치료제 ‘Imetelstat’ 순이다.