EU 자문위, ‘트랜스라나’ 승인지위 격상 “No”

뒤시엔느 근이영양증 치료제로 2014년 조건부 승인

미국 뉴저지州 사우스 플레인스에 소재한 희귀질환 치료제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 자사의 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘트랜스라나’(Translarna: 아탈루렌)의 조건부 승인 지위 갱신에 대해 부정적인 의견을 재차 제시했다고 25일 공표했다.

CHMP가 조건부 승인에서 완전승인으로 허가지위의 격상을 권고하지 않기로 의견을 집약했다는 것.

앞서 CHMP는 지난해 9월에도 ‘트랜스라나’의 허가지위를 조건부 승인에서 완전승인으로 격상하는 案을 지지하지 않기로 의견을 모은 바 있다.

‘트랜스라나’는 디스트로핀(dystrophin) 유전자에 넌센스 변이(Nonsense Mutation)라 불리는 특정한 유형의 유전자 결함이 나타나면서 보행은 가능한 5세 이상의 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 치료제로 지난 2014년 7월 EU 집행위원회로부터 조건부 승인을 취득한 바 있다.

넌센스 변이는 유전암호의 변이로 인해 필수 단백질의 합성이 조기에 중단되는 것을 말한다.

PTC 테라퓨틱스社의 매튜 B. 클라인 대표는 “CHMP가 ‘트랜스라나’에 대한 부정적인 의견을 유지키로 결정했음을 유감스럽게 생각한다”면서 “유럽 각국에서 넌센스 변이를 동반한 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위해 사용되는 ‘트랜스라나’의 허가가 취소될 수 있기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “환자 커뮤니티와 의사들의 바람에 역행하는 CHMP의 결정이 다른 질병조절제가 부재한 유럽 각국의 소아 및 청년 환자들에게 파괴적인 영향을 미칠 수 있을 것”이라고 지적했다.

관련규정에 따라 EU 집행위원회는 67일 이내에 CHMP가 제시한 의견에 대한 수용 여부를 채택하게 된다.