힘줄 윤활막 거대세포종 신약 FDA ‘패스트 트랙’

아비스코 테라퓨틱스 피미코티닙..獨 머크 전권확보

중국 제약기업 아비스코 테라퓨틱스社(Abbisko Therapeutics‧上海和譽生物醫葯)는 자사의 대식세포 집락형성 촉진인자-1 수용체(CSF-1R) 저해제 피미코티닙(pimicotinib)이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 13일 공표했다.

피미코티닙은 수술을 받을 수 없는 힘줄 윤활막 거대세포종(TGCT‧또는 건활막 거대세포종) 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행 중인 항암제이다.

앞서 피미코티닙은 지난 1월 FDA에 의해 힘줄 윤활막 거대세포종 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로도 지정된 바 있다.

‘패스트 트랙’과 ‘혁신 치료제’로 지정됨에 따라 피미코티닙은 글로벌 개발절차와 상용화가 신속하게 진행될 수 있을 것으로 보인다.

특히 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정됨에 따라 피미코티닙은 FDA에 의해 가속승인 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정될 수 있는 가능성에 무게를 실을 수 있게 됐다.

이달 초 아비스코 테라퓨틱스社는 독일 머크社와 제휴계약을 체결한 바 있다.

이에 따라 독일 머크는 중국 본토, 홍콩, 마카오 및 타이완에서 전체 적응증에 걸쳐 피미코티닙의 발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 확보했다.

독일 머크는 이와 함께 글로벌 마켓에서 피미코티닙의 발매를 진행할 권한을 보유할 수 있는 독점적 선택권까지 갖게 됐다.

아비스코 테라퓨틱스 측은 환불 불가 계약성사금으로 7,000만 달러를 일시불로 지급받게 된다.

독일 머크 측이 글로벌 마켓 발매 선택권을 행사할 경우 아비스코 테라퓨틱스 측은 선택권 행사료를 추가로 지급받게 된다.

계약성사금과 선택권 행사료, 추후 개발‧발매 성과금까지 포함하면 아비스코 테라퓨틱스 측은 총 6억550만 달러를 지급받을 수 있게 된다.

아비스코 테라퓨틱스 측은 이밖에도 발매가 이루어졌을 때 두자릿수 비율의 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.

피미코티닙은 새로운 경구용 고도 선택적 저분자 CSF-1R 저해제의 일종이다.

아비스코 테라퓨틱스 측이 독자적으로 개발을 진행해 왔다.

중국 국가약품감독관리국(NMPA) 뿐 아니라 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 수술을 받을 수 없는 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들을 위한 치료제로 ‘혁신 치료제’ 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다.

피미코티닙의 임상시험은 중국, 미국, 캐나다 및 유럽에서 동시에 이루어진 힘줄 윤활막 거대세포종 관련 첫 번째 글로벌 임상 3상 시험례이다.

힘줄 윤활막 거대세포종 환자들을 대상으로 진행되었던 임상 1b상 시험에서 1년 동안 추적조사를 진행한 결과를 보면 피미코티닙 50mg을 1일 1회 복용한 환자그룹은 87.5%에 달하는 총 반응률(ORR)이 도출된 것으로 분석됐다.

시험결과는 지난달 1~4일 아일랜드 더블린에서 개최되었던 연결조직종양학회(CTOS) 연례 학술회의에서 발표됐다.

임상 1상 용량증량 시험의 경우 앞서 미국에서 진행되고 종료됐다.

한편 아비스코 테라퓨틱스 측은 힘줄 윤활막 거대세포종 외에도 각종 고형암을 포함해 다양한 적응증을 대상으로 피미코티닙의 잠재적 유익성을 찾기 위한 연구를 진행 중이다.

중국 국가약품감독관리국으로부터 만성 이식편대 숙주질환(GVHD) 및 진행성 췌장암 환자들을 대상으로 임상 2상 시험을 진행토록 승인받기도 했다.

지금까지 중국에서 고도 선택적 CSF-1R 저해제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.