노보노디스크, 혈우병 치료제 하반기 허가신청

콘시주맙, 자연성 출혈‧외상성 출혈 86% 감소 입증

노보 노디스크社가 혈액응고인자를 보유한 A형 또는 B형 혈우병 환자들에게서 콘시주맙(concizumab)을 사용한 예방요법이 나타낸 효능 및 안전성을 평가한 임상 3상 ‘explorer7 시험’ 결과를 10일 공개했다.

이 시험결과는 9~13일 영국 런던에서 열린 국제 혈전증‧지혈학회(ISTH) 2022년 학술회의에서 발표됐다.

콘시주맙은 항 조직인자 경로 저해제(TFPI) 항체의 일종으로 전체 유형의 혈우병 환자들을 대상으로 1일 1회 피하주사하는 예방요법제로 개발이 진행 중이다.

아직까지 콘시주맙은 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 기대주이다.

시험결과를 보면 콘시주맙을 사용한 예방요법을 진행한 환자그룹의 경우 추정 연평균 출혈건수가 1.7회에 그쳐 예방요법을 진행하지 않은 대조그룹의 11.8회를 크게 밑돌면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.

바꿔 말하면 자연성 출혈 및 외상성 출혈을 치료한 횟수가 86% 감소한 것으로 입증된 것이다.

총 연평균 출혈건수 또한 콘시주맙 예방요법을 진행한 그룹으로 0으로 나타나 예방요법을 진행하지 않은 대조그룹의 9.8회와 격차를 내보였다.

이와 함께 콘시주맙 예방요법을 진행한 환자그룹은 63.6%(21명)가 출혈을 치료한 사례가 나타나지 않아 예방요법을 진행하지 않은 대조그룹의 10.5%(2명)와 확연한 차이를 보였다.

시험에서 콘시주맙의 안전성 및 내약성 프로필을 보면 예상했던 범위 이내에서 나타나 치료를 재개한 후 혈전색전성 제 증상의 발생은 보고되지 않았다.

‘explorer7 시험’을 총괄한 스페인 마드리드 소재 라파즈대학 의과대학의 빅토르 히메네즈-유스테 박사(혈액학)는 “혈우병을 치료할 때 가장 위험한 합병증의 하나가 혈액응고인자의 생성”이라면서 “이 경우 표준 대체요법제가 효과적이지 못하게 되는 데다 B형 혈우병 환자들의 치료대안 선택의 폭이 크게 제한되기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “임상 3상 ‘explorer7 시험’ 결과를 근거로 볼 때 콘시주맙이 혈액응고인자를 보유한 A형 또는 B형 혈우병 환자들을 위한 새로운 치료대안의 하나가 될 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

노보 노디스크社의 마르틴 랑에 개발 담당대표 겸 부회장은 “혈우병 치료제가 상당히 복잡한 데다 하나의 만능 치료제는 존재하지 않는다”면서 “콘시주맙이 혈우병 환자들을 일상적으로 보호하는 치료제로 각광받을 수 있을 것”이라고 피력했다.

특히 혈액응고인자를 보유한 B형 혈우병 환자들을 위해 중요한 치료대안이 될 수 있을 것으로 기대해 마지 않는다고 랑에 대표는 덧붙였다.

현재 혈액응고인자를 보유한 B형 혈우병 환자들은 위한 치료대안은 대단히 제한적인 형편이다.

노보 노디스크 측은 혈액응고인자를 보유한 A형 또는 B형 혈우병 환자들을 위한 예방요법제로 올해 하반기 중으로 미국과 일본에서 콘시주맙의 허가신청서를 제출하게 될 것으로 예상했다.

뒤이어 내년에는 EU와 영국에서 허가신청이 뒤따를 수 있을 것으로 내다봤다.