FDA, 루게릭병 치료제 심의 자문위 재차 소집

美 애밀릭스 파마 ‘AMX0035’..지난 3월 허가권고 부결

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)는 ‘AMX0035’(페닐부티레이트 나트륨+타우루소디올)의 허가신청 건을 심의하기 위한 말초‧중추신경계 약물 자문위원회(PCNSDAC)가 오는 9월 7일 소집될 예정임을 FDA로부터 통보받았다고 5일 공표했다.

‘AMX0035’는 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제로 개발이 진행되어 왔던 기대주이다.

이날 애밀릭스 파마슈티컬스 측에 따르면 FDA는 자문위 소집일정을 관보에 게재해 공식적으로 공표할 예정이다.

자문위는 애밀릭스 파마슈티컬스 측이 제출을 마쳤고, FDA가 허가신청 내용의 중요한 변경(major amendment)이라고 판단한 임상시험 자료에 대한 추가분석 결과를 심의하는 데 초점이 맞춰지게 된다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 9월 29일까지 ‘AMX0035’의 허가신청 건에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

FDA는 애밀릭스 파마슈티컬스 측이 제출한 임상시험 자료에 대한 추가분석이 필요하다는 이유로 당초 예정되었던 6월 29일에서 시한을 연장했다.

앞서 자문위는 지난 3월 30일 회의에서 ‘AMX0035’의 허가신청 건에 대한 심의를 진행한 끝에 찬성 4표‧반대 6표로 허가를 권고하지 않기로 하는 표결결과를 도출한 바 있다.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 태미 사넬리 글로벌 법무 담당대표는 “우리가 ‘AMX0035’에 대한 심의절차가 최대한 효율적으로 이루어질 수 있도록 뒷받침하고자 FDA와 긴밀한 협력을 지속해 왔던 것”이라면서 “자문위 위원들이 앞서 발표되었던 ‘AMX0035’의 기능 개선 및 전반적인 생존기간 연장 유익성을 뒷받침하는 내용으로 최근 공개된 분석결과를 포함해 우리가 제출한 임상시험 자료에 대한 추가분석을 진행키로 한 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.

사넬리 대표는 뒤이어 “그 동안 우리가 근위축성 측삭경화증 커뮤니티로부터 청취한 내용을 보면 새롭고 효과적인 치료제를 원하는 커다란 니즈가 존재한다”면서 “우리 연구진은 미국에서 근위축성 측삭경화증 치료상의 진전이 이루어질 수 있도록 하기 위한 노력을 한시도 게을리 하지 않을 것”이라고 다짐했다.