로슈 척수성 근위축증 치료제 FDA 적응증 추가

생후 2개월 미만 증상 前 영‧유아들에 사용 가능해져

미국 뉴저지州 사우스 플레인필드에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 신약개발 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社는 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(Evrysdi: 리스디플람)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 31일 공표했다.

이에 따라 ‘에브리스디’는 생후 2개월 미만의 증상 발현 前 영‧유아들의 척수성 근위축증을 치료하는 용도로도 사용이 가능케 됐다.

‘에브리스디’는 생후 2개월 이상의 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료제로 지난 2020년 8월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 W. 펠츠 대표는 “증상이 나타나기 이전의 영‧유아들까지 ‘에브리스디’의 사용대상에 포함하도록 적응증 추가가 승인된 것은 척수성 근위축증 환자들이 가능하면 최대한 조기에 치료받을 수 있게끔 하기 위해 중요한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “이제 거의 대부분의 영‧유아 환자들에게 ‘에브리스디’가 사용될 수 있게 됨에 따라 척수성 근위축증을 앓지 않는 영‧유아들과 대등한 일정에 따라 신체발달이 진행될 수 있게 된 것”이라며 “우리는 이처럼 전환적인 척수성 근위축증 치료제가 영‧유아 환자들에게 사용될 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.

FDA는 신생아들을 대상으로 이루어진 ‘RAINBOWFISH 시험’에서 확보된 효능 및 안전성 중간자료를 근거로 이번에 ‘에브리스디’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘에브리스디’를 사용해 12개월 동안 치료를 진행한 증상 발현 이전의 영‧유아 척수성 근위축증 환자들은 앉기와 직립하기 등 핵심적인 시험목표들에 도달한 것으로 입증됐다.

또한 시험에 충원된 전체 영‧유아들은 12개월차까지 지속적으로 보조호흡기를 사용해야 하는 기계환기(permanent ventilation)의 도움이 없이도 생존한 것으로 나타났다.

‘에브리스디’는 SMN 단백질의 생성량을 늘리고 유지시켜 척수성 근위축증을 치료하도록 개발된 약물이다.

전신에 걸쳐 존재하는 SMN 단백질은 건강한 운동뉴런과 활동을 유지시키는 데 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

‘에브리스디’는 로슈社가 발매를 진행하고 있는 가운데 미국시장에서는 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 발매를 맡고 있다.

로슈 측은 척수성 근위축증 재단 및 PTC 테라퓨틱스社와 맺고 있는 협력관계의 일환으로 ‘에브리스디’의 임상개발을 총괄하고 있다.