‘울토미리스’ 중증 근무력증 추가 FDA ‘신속심사’

알렉시온 파마, 내년 2/4분기 승인 유무 결론 전망

아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 계열사인 미국 매사추세츠州 보스턴 소재 전문 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)는 자사의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘울토미리스’(Ultomiris: 라불리주맙-cwvz)의 전신성 중증 근무력증(gMG) 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 21일 공표했다.

‘울토미리스’는 대표적인 초고가 의약품의 하나로 손꼽히는 이형성 용혈성 요독증후군(aHUS) 및 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)와 비 열등성이 입증됨에 따라 ‘제 2의 솔리리스’로 불리는 약물이다.

FDA는 알렉시온 파마슈티컬스 측에 의해 ‘희귀질환 치료제 신속심사 바우처’가 사용됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 근거해 내년 2/4분기 중으로 ‘울토미리스’의 전신성 중증 근무력증 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

전신성 중증 근무력증은 파괴적인 희귀, 만성, 자가면역성 신경근육 질환의 일종으로 근육 기능의 손실과 중증 쇠약 증상이 나타나게 된다.

미국에서 전신성 중증 근무력증을 진단받은 환자 수는 6만4,000명 정도로 알려져 있다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “우리가 보유한 ‘솔리리스’가 60여년 만에 처음으로 이 파괴적인 질환에 사용을 승인받은 치료제”라며 “이번에 ‘울토미리스’의 적응증 추가 신청서가 제출되어 접수된 것은 전신성 중증 근무력증 환자들에 대한 치료결과를 개선하기 위해 알렉시온 파마슈티컬스가 지속적으로 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.

특히 임상 3상 시험에서 ‘울토미리스’는 경도 증상을 나타내는 환자들이나 치료 여정의 초기단계에 있는 환자들을 포함해 다양한 유형의 환자들에게 도움이 될 수 있을 것으로 입증됐다고 두노이어 대표는 덧붙였다.

‘울토미리스’의 적응증 추가 신청서는 전신성 증중 근무력증 환자들을 충원해 이루어진 임상 3상 시험에서 확보된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

시험에는 북미, 유럽, 아시아‧태평양 및 일본 등에서 총 175명의 환자들이 피험자로 충원됐다.

이 같은 내용은 알렉시온 파마슈티컬스 측이 지난 7월 공개한 바 있다.

이에 따르면 ‘울토미리스’의 효능은 치료 개시 일주일차부터 나타나 52주차(피험자 무작위 분류 대조시험 단계 26주+개방표지 연장시험 26주)까지 지속적으로 유지됐다.

시험에서 나타난 ‘울토미리스’의 안전성 프로필을 보면 발작성 야간 혈색소뇨증 및 이형성 용형설 요독증후군 환자들을 대상으로 진행되었던 이 치료제의 임상 3상 시험에서 관찰된 내용과 대동소이했다.

현재 ‘울토미리스’의 전신성 중증 근무력증 적응증 추가 신청서는 EU와 일본에서도 제출되어 심사가 진행 중이다.