소아型 알쯔하이머 치료제 FDA ‘신속심사’ 지정

덴마크 오파자임 아리모클로몰 허가신청서 접수돼

덴마크의 희귀 신경퇴행성 질환 치료제 전문 제약기업으로 알려진 오파자임社(Orphazyme A/S)가 C형 니만-피크병(NPC: Niemann-Pick disease Type C) 치료제로 허가신청서를 제출했던 약물인 아리모클로몰(arimoclomol)이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 16일 공표해 관심을 모으고 있다.

‘C형 니만-피크병’은 소아기에 증상이 나타나기 시작해 10대 연령대에 사망할 위험성이 높은 까닭에 일명 소아형 알쯔하이머로 불리는 신경퇴행성 질환이다.

FDA는 발매를 허가할 경우 해당질환의 효능, 안전성, 진단 및 예방 등에 괄목할 만한 개선이 가능할 것으로 사료될 경우에 한해 제한적으로 ‘신속심사’ 지위를 부여하고 있다.

‘신속심사’ 대상으로 선정되면 통상적으로 허가신청이 접수된 후 승인 유무에 대한 결론이 도출될 때까지 10개월여의 시일이 소요되는 ‘표준심사’ 대상에 비해 상당히 단축된 6개월여 만에 허가를 취득할 수 있게 된다.

아리모클로몰의 경우 허가를 취득하면 미국 최초의 C형 니만-피크병 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 3월 17일까지 결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다.

다만 FDA는 현재로선 아리모클로몰에 대한 심사를 진행하기 위해 자문위원회를 소집할 계획이 없음을 오파자임 측에 통보했다.

오파자임社의 킴 스트래튼 대표는 “이번에 허가신청서가 접수된 것은 아리모클로몰을 최초로 허가를 취득한 C형 니만-피크병 치료제 자리에 올혀놓기 위해 우리가 진행하고 있는 여정에서 중요한 성과물이 도출되었음을 의미한다”며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “C형 니만-피크병이 파괴적인 데다 치명적인 경우도 많은 질환이고, 아직까지 미국에서 허가를 취득한 약물이 부재한 형편인 만큼 빠른 시일 내에 심사절차가 마무리되고, 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있도록 하기 위해 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다.

또한 내년에 아리모클로몰이 발매에 들어갈 수 있는 상황에 대비하기 위해 우리의 미국 내 활동을 확대해 나갈 것이라고 덧붙였다.

전미 니만-피크병재단(NNPDF)의 조슬린 크로 이사장은 “FDA가 아리모클로몰의 허가신청 건을 접수한 것은 C형 니만-피크병 환자들을 위해 기울여지고 있는 노력에서 또 하나의 획기적인 진일보가 이루어졌음을 뜻한다”는 말로 고무된 반응을 내보였다.

아리모클로몰은 앞서 FDA에 의해 C형 니만-피크병을 치료하기 위한 ‘패스트 트랙’ 및 ‘혁신 치료제’로 지정받은 바 있다. 아울러 ‘소아 희귀질환 치료제’로도 지정받았다.

오파자임 측은 하반기 중으로 유럽 의약품감독국(EMA)에도 아리모클로몰의 허가신청서를 제출할 수 있도록 한다는 방침이다.