일라이 릴리 갑상선암ㆍ폐암신약 FDA ‘신속심사’

셀퍼카티닙, 오는 3/4분기 중 승인 유무 결론 기대

일라이 릴리社는 항암제 신약 셀퍼카티닙(selpercatinib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 29일 공표했다.

셀퍼카티닙은 진행성 RET(rearranged during transfection) 유전자 융합 양성 비소세포 폐암, RET 유전자 변이 갑상선 수질암(髓質癌) 및 RET 유전자 융합 양성 갑상선암 치료제로 허가신청서가 제출되었던 신약후보물질이다.

원래 ‘LOXO-292’라는 코드네임으로 알려졌던 셀퍼카티닙은 일라이 릴리 측이 지난해 1월 80억 달러의 조건에 미국 코네티컷州 스탬퍼드 소재 항암제 전문 제약기업 록소 온콜로지社(Loxo Oncology)를 인수하면서 확보한 기대주이다.

셀퍼카티닙의 허가신청서는 RET 유전자 변이 폐암 및 갑상선암 환자들을 충원해 진행되었던 임상 1상 및 2상 ‘LIBRETTO-001 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 3/4분기 중으로 셀퍼카티닙의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

릴리 온콜로지社의 앤 화이트 대표는 “FDA가 셀퍼카티닙의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것을 기쁘게 생각한다”며 “이것이 일부 RET 유전자 관련암들을 앓고 있는 환자들을 위해 새로운 정밀의학 치료제가 선을 보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “최근 셀퍼카티닙의 임상 3상 시험 2건이 착수된 것과 함께 이 프로그램이 긍정적인 모멘텀이 이루어진 것에 고무되어 있다”며 “빠른 시일 내에 RET 유전자 관련암 환자들의 치료법을 바꿔놓을 항암제가 공급될 수 있었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.

FDA는 앞서 임상 1상 및 2상 ‘LIBRETTO-001 시험’에서 도출된 초기자료를 근거로 셀퍼카티닙을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.

셀퍼카티닙이 3개 적응증에 대해 FDA로부터 ‘혁신 치료제’로 지정받았던 것.

전신요법제를 필요로 하고, 백금착제 항암제 및 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 또는 항 프로그램 세포사멸 리간드-1(PD-L1) 치료제를 사용한 치료를 진행한 후에도 증상이 진행된 전이성 RET 유전자 융합 양성 비소세포 폐암이 그 중 하나이다.

두 번째 적응증은 전신요법제를 필요로 하고, 선행치료 후 증상이 진행되었으며, 대체할 만한 다른 치료대안이 부재한 RET 유전자 변이 갑상선 수질암이다.

전신요법제를 필요로 하고, 선행치료 후 증상이 진행되었으며, 대체할 만한 다른 치료대안이 부재한 진행성 RET 유전자 융합 양성 갑상선암이 3번째 적응증이다.

FDA는 지난해 셀퍼카티닙은 RET 유전자 융합 양성 비소세포 폐암 및 RET 유전자 융합 양성 및 RET 유전자 변이 갑상선암 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정하기도 했다.

이 중 RET 유전자 융합 양성 및 RET 유전자 변이 갑상선암 가운데는 저분화 갑상선암, 미분화 또는 역형성 갑상선암, 갑상선 수질암 및 국소진행성 또는 전이성 여포성‧유두상 갑상선암 등이 포함되어 있다.

한편 일라이 릴리 측은 지난해 12월 ‘LIBRETTO-431 시험’과 ‘LIBRETTO-531 시험’ 등 2건의 임상 3상 시험에 돌입한 상태이다.

‘LIBRETTO-431 시험’은 치료전력이 없는 RET 유전자 융합 양성 비소세포 폐암 환자들을, ‘LIBRETTO-531 시험’은 치료전력이 없는 RET 유전자 변이 갑상선 수질암 환자들을 대상으로 착수됐다.

두 시험에는 각각 400명의 환자들이 피험자로 충원되어 참여하고 있다.