비만 치료제 판금 펜플루라민 뇌전증用 부활?

美 전문 제약사, 저용량 제형 FDAㆍEMA 허가신청

미국 캘리포니아州 에머리빌에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 조제닉스社(Zogenix)가 드라베 증후군 관련 발작 증상을 치료하는 약물로 개발을 진행한 ‘핀텝라’(Fintepla)의 허가신청서를 FDA 및 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출했다고 지난 6일 공표해 주목되고 있다.

‘핀텝라’가 한 동안 비만 치료제로 각광받았다가 판매가 금지된 펜플루라민의 저용량 제형이기 때문.

드라베 증후군(Dravet syndrome)은 유아기에 증상이 나타나기 시작하는 난치성 중증 뇌전증의 일종이다. 빈도높게 나타나는 데다 중증이고 생명을 위협할 수도 있는 발작 증상과 발달지연, 인지기능 손상 등과 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.

지금까지 20,000~40,000명당 1명 정도의 비율로 나타나는 것으로 추정되어 왔지만, 최근 연구결과에 따르면 1만5,700명당 1명 꼴로 훨씬 빈도높게 발생하고 있다는 견해가 제기되고 있는 형편이다.

조제닉스 측에 따르면 ‘핀텝라’의 허가신청서는 2건의 임상 3상 시험결과와 현재도 진행 중인 1건의 개방표지 연장시험에서 도출된 중간분석 결과를 근거로 FDA와 EMA에 제출됐다.

이 중 개방표지 연장시험에는 232명의 환자들이 피험자로 참여한 가운데 최대 21개월 동안 치료가 진행됐다.

조제닉스社의 스티븐 J. 파 회장은 “지난 4년여에 걸친 연구‧개발 노력 끝에 FDA와 EMA에 허가신청서가 동시 제출될 수 있었던 것”이라며 “심사가 진행되는 동안 FDA 및 EMA와 긴밀하게 협력하고자 한다”고 말했다.

한편 조제닉스 측은 소아 시기에 증상이 나타나는 또 다른 뇌전증의 일종인 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome) 치료제로도 ‘핀텝라’의 허가를 취득하기 위한 목표로 현재 1건의 임상 1상 시험을 진행 중이다.