화이자 급성 골수성 백혈병 치료제 FDA 허가

고령ㆍ독성으로 항암화학요법 불가 환자들에 사용케

FDA가 화이자社의 새로운 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘다우리스모’(Daurismo: 글라스데깁) 정제의 발매를 21일 승인했다.

경구용 평활화(SMO: smoothened) 저해제의 일종인 ‘다우리스모’는 75세 이상 또는 집중적인 항암화학요법제를 사용할 수 없게 하는 다른 병발질환을 나타내는 급성 골수성 백혈병을 처음 진단받은 환자들에게 소용량 시타라빈(cytarabine)과 병용토록 하는 항암제로 이번에 FDA의 허가를 취득했다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “통상적으로 급성 골수성 백혈병 환자들에게는 집중적인 항암화학요법이 사용되고 있지만, 상당수 환자들이 약물독성으로 인해 집중적인 항암화학요법을 받지 못하고 있는 형편”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “오늘 ‘다우리스모’가 허가를 취득함에 따라 의료인들은 다양하고 제각각의 의료상의 니즈를 나타내는 급성 골수성 백혈병 환자들을 치료하기 위한 또 하나의 대안을 확보할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

파즈더 소장은 또 “임상시험에서 ‘다우리스모’와 시타라빈을 병용한 그룹은 시타라빈 단독사용 그룹과 비교했을 때 집중적인 항암화학요법을 진행했을 때 내약성을 나타내지 못했을 환자들에게서 총 생존기간이 연장된 것으로 나타났다”고 덧붙이기도 했다.

급성 골수성 백혈병은 골수에서 발생해 빠르게 진행되는 암의 일종으로 혈액 및 골수 내에서 비정상적인 백혈구 수치가 증가하는 양상을 나타낸다.

미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)에 따르면 올해에만 1만9,520여명이 급성 골수성 백혈병을 진단받고 1만670여명이 이로 인해 사망할 것으로 추정되고 있다.

하지만 급성 골수성 백혈병을 진단받은 성인환자들 가운데 절반 가까운 이들이 병발질환이나 항암화학요법제의 독성 때문에 집중적인 항암화학요법을 사용한 치료를 받지 못하고 있는 것이 현실이다.

‘다우리스모’의 효능은 급성 골수성 백혈병을 처음 진단받은 111명의 성인 환자들을 무작위 분류한 후 각각 ‘다우리스모’ 및 시타라빈 병용요법 또는 시타라빈 단독요법을 진행하면서 이루어진 1건의 임상시험을 통해 평가됐다.

이 시험에서 ‘다우리스모’ 및 시타라빈으로 치료를 진행한 환자들은 평균 총 생존기간이 8.3개월로 집계되어 시라타빈 단독그룹의 4.3개월을 크게 상회했음이 눈에 띄었다.

임상시험에서 ‘다우리스모’를 복용한 환자들에게 빈도높게 수반된 부작용을 보면 빈혈, 피로, 출혈, 발열성 호중구 감소증, 근육통, 구역, 팔‧다리 부종, 혈소판 감소증, 호흡곤란, 식욕감퇴, 미각장애, 점막염, 변비 및 발진 등이 관찰됐다.

FDA는 ‘다우리스모’의 처방정보에 돌출주의문(Boxed Warning)을 삽입해 배아‧태아 사망 또는 중증 선천성 결손 위험성에 대해 고지토록 했다.

이와 함께 임신 중이거나 모유 수유 중일 때는 ‘다우리스모’의 복용을 삼가줄 것을 요망했다. 같은 맥락에서 가임기 여성들은 ‘다우리스모’로 치료에 착수하기 전에 임신 테스트를 진행토록 하고, 치료 중 및 치료종료 후 최소한 30일 동안 효과적인 피임제를 복용토록 했다.

돌출주의문에는 아울러 남성환자들의 경우에도 성교를 할 때 콘돔을 사용하도록 했다.

치료를 진행하는 동안에는 헌혈을 하거나 혈액제를 사용하는 것도 삼가도록 했다. QT 간격 연장을 면밀히 모니터링할 것을 의료인들에게 요망하기도 했다.

한편 ‘다우리스모’는 ‘신속심사’, ‘희귀의약품’ 지정을 거친 끝에 발매를 최종승인받은 것이다.