美 알렉시온 제 2의 ‘솔리리스’ FDA ‘신속심사’

‘ALXN1210’ 내년 2월 18일까지 승인결정 기대케

‘솔리리스’(에쿨리주맙)는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제로 발매되고 있는 현행 최고가 약물이다.

이와 관련, 미국 코네티컷州 뉴헤이븐에 소재한 제약기업으로 ‘솔리리스’를 발매하고 있는 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)는 지난 6월 제 2의 ‘솔리리스’로 기대를 모으고 있는 약물인 ‘ALXN1210’의 허가신청서를 FDA에 제출한 바 있다.

알렉시온 파마슈티컬스社가 이번에는 ‘ALXN1210’의 허가신청이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 20일 공표해 다시 한번 관심이 쏠리게 하고 있다.

‘ALXN1210’은 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 개발된 장기지속형 C5 보체(補體) 저해제에 속하는 약물이다. 보체는 면역반응이나 알러지 반응의 매기물질로 작용하는 혈청단백질의 일종을 말한다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 ‘ALXN1210’은 처방약 유저피법(PDUFA)에 미루어 볼 때 내년 2월 18일까지 승인 여부에 대한 최종결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다.

알렉시온 파마슈티컬스 측이 희귀질환 치료제 신속심사 바우처를 사용함에 따라 통상적으로 12개월여가 소요되는 ‘표준심사’보다 빠른 8개월여의 시일이 심사기간으로 소요될 전망이기 때문.

‘ALXN1210’의 허가신청서에는 2건의 임상 3상 시험에서 도출된 포괄적인 자료가 동봉됐었다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 존 오를로프 부회장 겸 연구‧개발 부문 대표는 “FDA와 긴밀하게 협력해 심사절차가 원활하게 진행될 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 대상으로 한 것으로는 최대 규모로 이루어진 임상 3상 개발 프로그램에서 도출된 포괄적인 결과물과 11년여 동안 검증된 ‘솔리리스’의 약효 및 안전성, 그리고 보체 생물학 분야에서 25년여 동안 구축한 선도주자의 지위를 발판삼아 우리는 ‘ALXN1210’이 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

‘ALXN1210’은 허가를 취득할 경우 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 위한 최초이자 유일한 장기지속형 보체 저해제라는 지위를 확보할 수 있게 될 것으로 보인다. 8주 간격으로 약물을 투여하는 동안 C5 보체 단백질을 신속하고 완벽하게 저해하는 효과를 지속적으로 나타낼 것으로 기대되기 때문.

알렉시온 파마슈티컬스 측에 따르면 ‘ALXN1210’의 임상 3상 개발 프로그램은 총 440명 이상의 환자들이 피험자로 참여해 지금까지 발작성 야간 혈색소뇨증과 관련해 진행되었던 최대 규모의 시험례이다.

이 시험의 피험자들 가운데는 보체 저해제로 치료를 진행한 전력이 없는 환자들과 ‘솔리리스’로 치료를 진행해 안정된 상태에 접어든 후 ‘ALXN1210’으로 치료약물을 전환한 환자들이 포함됐다.

시험에서 도출된 주요한 자료는 지난 3월 15일과 4월 26일 두차례에 걸쳐 알렉시온 파마슈티컬스 측이 공표한 바 있다.

한편 알렉시온 파마슈티컬스 측은 지난 6월 18일 및 같은 달 28일 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에 각각 ‘ALXN1210’의 허가신청서를 제출한 데 이어 올해 하반기 중으로 일본에서도 허가신청 절차를 밟을 예정이다.

EMA는 ‘ALXN1210’의 허가신청을 접수해 심사절차를 진행 중이다. ‘ALXN1210’은 미국과 유럽에서 모두 ‘희귀의약품’으로 지정받기도 했다.