FDA, 파브리병 신약 미갈라스타트 ‘신속심사’

지난해 추가 임상 3상 주문‧철회 등 진통 치러

한 파브리병 신약후보물질에 대한 FDA의 심사절차가 빠르게 진행될 수 있게 됐다.

미국 뉴저지州 크랜버리에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 애미커스 테라퓨틱스社(Amicus Therapeutics)는 FDA가 경구용 정밀의학 치료제 미갈라스타트 염산염(migalastat HCl)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 12일 공표했다.

미갈라스타트는 순응변이를 나타내는 16세 이상의 파브리병 환자들을 위한 치료제로 사용토록 해 달라며 애미커스 테라퓨틱스 측이 허가신청서를 제출했던 기대주이다.

특히 미갈라스타트는 지난해 FDA가 위장관계 증상을 평가하기 위한 임상 3상 시험을 추가로 진행토록 주문하면서 허가신청 절차에 제동을 걸었다가 철회하는 등 순탄치 않은 길을 걸어야 했던 약물이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 8월 13일까지 미갈라스타트의 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.

미갈라스타트는 이에 앞서 FDA로부터 ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상 등을 지정받은 바 있다.

애미커스 테라퓨틱스社의 존 F. 크라울리 회장은 “우리가 처음으로 허가를 신청한 미갈라스타트를 FDA가 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 미국 내 파브리병 공동체를 위한 경구용 정밀의학 치료대안을 선보이는 데 진일보가 이루어졌음을 의미한다”며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “세계 각국에서 지난 10년 이상 미갈라스타트로 치료를 진행해 왔던 우리 연구진이 저명한 파브리병 전문가 및 환자단체 리더들과 공조하면서 우리가 도출한 임상자료의 넓은 폭과 환자들에게 이 약물을 공급한 경험 등을 강조하는 내용으로 허가신청서를 작성했다”며 “FDA와 협력해 이 경구용 정밀의학 치료제가 하루빨리 환자들에게 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

미갈라스타트의 허가신청서는 발병원인 기질(GL-3) 감소효과 뿐 아니라 2건의 임상 3상 시험에서 도출된 결과 등이 담긴 임상자료를 근거로 제출되었던 것이다. 2건의 임상 3상 시험은 치료전력이 없거나 효소 대체요법제 전환 환자들을 대상으로 진행되었던 시험례들이다.

파브리병은 알파-갈락토시다제 A라 불리는 단백질이 결핍되어 나타는 진행성, 유전성 리소좀 축적장애의 일종이다. 알파-갈락토시다제 A의 결핍은 GLA 유전자의 변이로 인해 발생하는 것으로 알려져 있다.

파브리병이 발병하면 심장, 신장, 중추신경계 및 피부를 포함한 체내의 각 조직에 GL-3 등의 지질이 비정상적으로 축적되면서 통증, 신부전, 심장병 및 뇌졸중 등이 수반되게 된다.

한편 EU 집행위원회의 경우 지난 2016년 5월 ‘갈라폴드’(Galafold)라는 제품명으로 미갈라스타트를 승인한 바 있다. 파브리병을 진단받았고 순응변이를 나타내는 16세 이상의 환자들을 대상으로 하는 1차 약제 장기요법제로 EU 집행위 허가를 취득한 것.

미갈라스타트는 이밖에도 스위스, 이스라엘, 호주, 한국 및 캐나다 등에서 허가를 취득했다. 미국, 일본 및 타이완에서는 허가신청이 이루어진 상태이다.