‘솔리리스’ 중증 근무력증 적응증 추가 EU 승인

불응성 전신성 중증 근무력증..독일서 첫 발매 예정

초고가 의약품으로 손꼽히는 이형성 용혈성 요독증후군(aHUS) 및 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)이 유럽에서 새로운 적응증 추가를 승인받았다.

미국 코네티컷州 뉴헤이븐에 소재한 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社는 EU 집행위원회가 ‘솔리리스’의 적응증에 항콜린 수용체(AChR) 항체 양성을 나타내는 성인 불응성 전신성 중증 근무력증(gMG)을 치료하는 용도가 추가될 수 있도록 허가했다고 21일 공표했다.

EU에서 이처럼 초(超) 희귀질환으로 알려진 증상에 보체(補體: 면역반응 및 알러지 반응의 매개물질로 작용하는 혈청단백질의 총칭) 기반 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘솔리리스’가 처음이다.

불응성 전신성 중증 근무력증 환자들은 현재 중증 근무력증에 사용되고 있는 약물들로 치료를 진행하더라도 걷기, 말하기, 삼키기 및 호흡하기 등을 정상적으로 진행하는 데 어려움이 수반될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

또한 불응성 전신성 중증 근무력증이 악화되면 위험한 상황에 직면할 수 있는 만큼 입원과 집중적인 치료를 필요로 하게 된다.

알레시온 파마슈티컬스측은 ‘솔리리스’를 불응성 전신성 중증 근무력증 용도로 독일에서 우선 발매에 들어간 후 추이를 지켜보면서 EU 각국으로 마케팅 범위를 확대할 것인지 평가하겠다는 복안이다.

적응증 추가가 승인되는 데 참조된 임상 3상 ‘REGAIN 시험’을 총괄했던 이탈리아 밀라노 소재 카를로 베스타 신경의학연구소 신경면역성‧신경근질환부의 레나토 만테가자 박사는 “불응성 전신성 중증 근무력증 환자들이 여러 치료제들을 전전하느라 기력을 소진할 수 있는 데다 일상생활에 심대한 영향을 미치는 중증 증상 및 합병증들로 인해 지속적인 고통에 직면하고 있는 형편”이라고 언급했다.

이에 따라 불응성 전신성 중증 근무력증 환자들이 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 만큼 ‘솔리리스’와 같은 제품이 임상시험에서 환자들의 제 증상과 일상생활 수행능력을 개선하는 효과가 입증된 것은 매우 고무적인 일이라고 만테가자 박사는 강조했다.

이와 관련, 불응성 전신성 중증 근무력증 환자들은 면역계에서 보체 연쇄반응이 지속적으로 조절할 수 없을 정도로 활성화되면서 관련증상들과 치명적일 수 있는 합병증이 수반되는 데 주요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

‘솔리리스’는 이 같은 보체 연쇄반응의 말단 부위를 표적으로 작용하고 효과적으로 억제하는 동종계열 최초의 보체 저해제이다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 존 오를로프 연구‧개발 담당부회장은 “우리가 보체 매개성 질환들을 깊이있게 이해하고 있었던 덕분에 ‘솔리리스’를 불응성 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 개발할 수 있었던 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “현재 사용되고 있는 약물들로 치료를 진행했음에도 불구하고 소모성 질환의 일종인 불응성 전신성 중증 근무력증으로 인해 지속적으로 고통받고 있는 환자들에게 ‘솔리리스’를 공급할 수 있는 기회를 손에 쥐게 된 것을 환영해마지 않는다”고 덧붙였다.

한편 EU 집행위는 임상 3상 ‘REGAIN 시험’과 장기 개방표지 연장시험 방식으로 진행되었던 ‘MG-302 시험’에서 도출된 포괄적인 임상자료를 근거로 이번에 ‘솔리리스’의 적응증 추가를 승인했다.

‘솔리리스’의 불응성 전신성 중증 근무력증 적응증 추가 건은 미국과 일본에서도 각각 허가신청서가 제출되고 접수된 상태여서 후속승인이 뒤따를 수 있을 전망이다.

또한 ‘솔리리스’는 미국과 유럽에서 중증 근무력증 치료를 위한 희귀의약품으로, 일본에서는 불응성 전신성 중증 근무력증 치료를 위한 희귀의약품으로 각각 지정받은 바 있다.