재즈 파마 급성 골수성 백혈병 신약 FDA 허가

다우노루비신 및 시타라빈 복합제 ‘바이제오스’

아일랜드 제약기업 재즈 파마슈티컬스社(Jazz)의 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘바이제오스’(Vyxeos: 다우노루비신+시타라빈)가 3일 FDA의 발매허가를 취득했다.

‘바이제오스’는 새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성 백혈병(t-AML) 및 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병(AML-MRC) 등 2가지 유형의 성인 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.

FDA 암연구센터(OCE) 소장이자 FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 맡고 있는 리차드 파즈더 박사는 “위험도가 높은 특정 유형의 급성 골수성 백혈병 환자들을 투여대상으로 하는 치료제가 허가를 취득한 것은 이번이 처음”이라며 “빈도높게 사용되고 있는 2개 화학합성 약물들의 복합제인 ‘바이제오스’가 해당약물들을 개별적으로 단독투여했을 때에 비해 환자들의 수명을 연장시키는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 강조했다.

이와 관련, 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)에 따르면 급성 골수성 백혈병은 올해 미국 내 진단환자 수가 약 2만1,380명에 이를 뿐 아니라 이로 인한 연내 사망자 수가 1만590여명에 달할 것으로 추정되고 있는 형편이다.

이 중 치료 관련 급성 골수성 백혈병은 전체 환자들의 8~10% 정도에서 항암화학요법이나 방사선 요법을 진행한 후 평균적으로 5년 이내에 합병증으로 수반되고 있다. 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병의 경우 몇가지 혈액장애 증상과 기타 암세포 내 변이를 나타내는 특징을 보이고 있다.

중요한 것은 치료 관련 급성 골수성 백혈병과 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병 모두 환자들의 기대수명이 매우 낮다는 공통점이 있다는 지적이다.

‘바이제오스’의 효능 및 안전성은 치료 관련 급성 골수성 백혈병 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병을 진단받은 환자 309명을 무작위 분류한 후 각각 ‘바이제오스’을 투여하거나, 다우노루비신 및 시타라빈을 개별적으로 단독투여하는 방식으로 진행된 시험을 통해 평가됐다.

이 시험의 목표는 치료에 착수한 후 환자들의 총 생존기간을 측정하는 데 두어졌다.

그 결과 ‘바이제오스’를 투여받은 환자들은 평균 생존기간이 9.56개월에 달해 다우노루비신 또는 시타라빈을 개별투여한 그룹의 5.95개월에 비해 확연한 생존기간 연장효과가 눈에 띄었다.

시험이 진행되는 동안 수반된 부작용들로는 출혈, 발열성 호중구 감소증, 발진, 부종, 구역, 점막염, 설사, 변비, 근골격계 통증, 피로, 복통, 숨참, 두통, 기침, 식욕감퇴, 부정맥, 폐렴, 균혈증, 오한, 수면장애 및 구토 등이 관찰됐다.

FDA는 다우노루비신, 시타라빈 또는 제제에 포함된 어떤 물질에 대해서든 중증 과민성을 나타낸 전력이 있는 환자들의 경우 ‘바이제오스’ 투여를 삼가줄 것을 당부했다. 아울러 ‘바이제오스’를 투여했을 때 과민반응 및 심장기능 감소 여부를 면밀하게 모니터링할 것을 요망했다.

이와 함께 중증 또는 치명적인 출혈과 혈관外 약물 유출부위의 괴사가 수반될 수 있음에 유의해야 하고, 임신부 및 모유 수유부는 태아 또는 신생아에 영향을 미칠 수 있으므로 ‘바이제오스’의 투여를 삼가도록 했다.

한편 ‘바이제오스’는 ‘신속심사’, ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy) 및 ‘희귀의약품’ 등으로 지정을 거친 끝에 마침내 이번에 FDA의 허가관문을 통과한 것이다.