“백혈병 신약 ‘블린사이토’ 투여대상 확대를”

암젠, 적응증 추가 신청서 FDA 제출 1일 공표

암젠社는 자사의 백혈병 치료제 ‘블린사이토’(Blincyto: 블리나투모맙)의 투여대상 환자 연령대를 확대해 줄 것을 요청하는 신청서를 FDA에 제출했다고 1일 공표했다.

필라델피아 염색체 음성(Ph-) 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들 가운데 소아 및 청소년 환자들에게도 ‘블린사이토’를 투여할 수 있도록 해 달라며 새로운 자료를 제출했다는 것.

그렇다면 급성 림프구성 백혈병이 가장 빈도높게 발생하는 소아암으로 손꼽히고 있음을 상기할 때 주목할 만한 내용이다.

‘블린사이토’는 FDA의 ‘신속심사’를 거쳐 필라델피아 염색체 음성 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 치료제로 지난 2014년 12월 허가를 취득하고 발매가 이루어지고 있는 최초이자 유일무이한 이중특이성 CD19 항체 및 CD3 T세포 연결(BiTE) 면역치료제이다.

이와 관련, 소아 급성 림프구성 백혈병 환자들 가운데 95% 정도가 1차 선택약으로 치료를 진행한 후 완전관해에 도달하는 것으로 알려져 있지만, 미국에서만 한해 650여명의 소아환자들이 치료 후에도 증상이 재발하거나 치료제에 불응성을 나타내고 있는 형편이다.

재발성 또는 불응성 소아 급성 림프구성 백혈병 환자들은 장기적인 치료결과가 좋지 못한 데다 총 생존률이 10%를 밑돌고 있다.

이 때문에 반응률을 향상시킬 수 있는 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 가운데 현재 최선의 치료방법은 조건을 충족시키는 환자들에게 동종이계 조혈 줄기세포 이식술이 꼽히고 있는 것이 현실이다.

암젠社의 션 E. 하퍼 연구‧개발 담당부회장은 “소아 재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병 환자들의 장기적인 치료성과가 상당히 좋지 않은 형편인 데다 관해를 유도할 수 있는 치료법 또한 매우 제한적인 실정”이라며 “각국의 약무당국들과 긴밀히 협의해 ‘블린사이토’가 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

‘블린사이토’의 적응증 추가 신청서는 치료를 진행한 후 최소한 2회 증상이 재발했거나 조혈 줄기세포 이식술을 행한 후에도 증상이 재발하는 등 불응성을 나타낸 환자들 가운데 18세 이하의 소아 필라델피아 염색체 음성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들을 대상으로 진행되었던 임상 1상 및 2상 시험에서 도출된 결과를 근거로 제출됐다.

이들 시험에서 ‘블린사이토’는 소아 필라델피아 염색체 음성 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들 가운데 임상적으로 유의할 만한 수준의 비율에 해당하는 이들에게서 완전관해를 유도한 것으로 분석됐다.

반면 소아환자들에게서 수반된 중증 부작용은 지금까지 알려진 ‘블린사이토’의 안전성 개요와 궤를 같이했다. FDA는 ‘블린사이토’의 처방정보에 사이토킨 방출 증후군과 신경학적 독성이 수반될 수 있다는 요지의 돌출주의문(boxed warning)을 삽입할 수 있도록 승인한 바 있다.

‘블린사이토’를 투여받은 환자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 발열, 열성(熱性) 호중구 감소증, 사이토킨 방출 증후군, 패혈증, 의료기기 관련 감염증, 과다투여, 경련, 호흡부전, 저산소증, 폐렴 및 다기관 기능부전 등이 눈에 띄었다.