박스터 면역결핍증 신약 ‘하이큐비아’ FDA 승인

지난해 12월 再허가신청 끝에 마침내 허가관문 통과

박스터 인터내셔널社의 새로운 면역결핍증 치료제가 재수 끝에 FDA의 허가관문을 통과했다.

성인 원발성 면역결핍증 치료용 피하주사제 ‘하이큐비아’(HyQvia; 면역글로불린 주사제 10%+재조합 사람 히알루로니다제)가 FDA로부터 허가를 취득했음을 12일 공개한 것.

박스터 인터내셔널社는 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 생명공학기업 할로자임 테라퓨틱스社(Halozyme Therapeutics)와 함께 이 같이 공표했다.

‘하이큐비아’는 박스터측이 FDA로부터 한차례 허가신청이 반려된 후 지난해 12월 재차 허가신청서를 제출한 끝에 이번에 마침내 승인을 얻어낸 것이다.

특히 ‘하이큐비아’는 최대 월 1회(3~4주마다 1회) 투여하고, 전체 투여용량을 주사부위 한곳에 1회 투여하는 원발성 면역결핍증 치료 용도의 피하주사제로는 처음으로 허가를 취득한 면역글로불린 치료제이다.

현재 대부분의 원발성 면역결핍증 환자들은 병‧의원이나 투여소에서 피하주사제를 투여받고 있는 데다 기존의 피하주사용 면역글로불린 치료제들은 주 1회 또는 격주 간격으로 1회에 여러 주사부위에 투여를 필요로 하고 있는 형편이다.

미국 메릴랜드州 토슨에 소재한 면역결핍증재단(IDF)의 마르셔 보일 회장은 “원발성 면역결핍증 환자들이 치료제들에 제각각의 반응을 나타내는 관계로 개별환자들의 니즈에 부응하는 치료대안을 확보하는 일은 매우 중요한 일”이라며 “그 동안 ‘하이큐비아’를 개발하기 위해 박스터측이 기울인 노력과 투자에 찬사를 보내고 싶다”고 말했다.

박스터 바이오사이언스社의 루드윅 핸트슨 사장은 “이제 ‘하이큐비아’가 공급될 수 있게 됨에 따라 원발성 면역결핍증 환자들의 치료에 중요한 영향을 미칠 수 있게 된 데다 다른 피하주사제들에 비해 면역글로불린의 전체 주사용량을 보다 효과적이면서 적은 투여횟수로 주사할 수 있게 됐다”며 의의를 강조했다.

게다가 효능과 안전성, 내약성 등은 변함이 없을 것이므로 이번에 ‘하이큐비아’가 허가를 취득한 것은 환자사회에 새로운 치료대안을 제시했다는 맥락에서 매우 고무적인 일이라 할 수 있을 것이라고 덧붙였다.

할로자임 테라퓨틱스社의 헬렌 톨리 회장은 “우리가 보유한 ‘rHuPH20’ 플랫폼 기술이 적용된 생물학적 제제가 미국에서 최초를 허가를 취득한 것이므로 오늘 FDA가 ‘하이큐비아’의 발매를 승인한 것은 할로자임에 매우 뜻깊은 일이라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

그런 의미에서 지속적인 증상관리를 필요로 하는 원발성 면역결핍증 환자들을 위해 새로운 치료대안이 개발되어 나올 수 있기까지 헌신을 아끼지 않았던 할로자임 및 박스터 관계자들에게 심심한 감사의 뜻을 전하고 싶다고 톨리 회장은 덧붙였다.

박스터측은 앞으로 수 주 내에 ‘하이큐비아’의 미국시장 발매에 착수할 전망이다.

‘하이큐비아’는 이에 앞서 지난해 5월 EU 집행위원회로부터 18세 이상의 원발성 면역결핍성 증후군, 그리고 중증 2차성 저감마글로불린혈증 및 감염성 질환을 동반한 골수성 또는 만성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 치료제로 지난해 5월 허가를 취득한 바 있다.

현재 ‘하이큐비아’는 유럽 내 독일, 네덜란드, 스웨덴, 노르웨이, 덴마크, 아일랜드 및 이탈리아 등에서 발매되어 처방이 이루어지고 있다.